Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, ≥ 6 bis < 12 Monate)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ivacaftor
  • Handelsname: Kalydeco®
  • Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.12.2019
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.03.2020
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.04.2020
  • Beschlussfassung: 04.06.2020
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-12-15-D-500)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 9,32 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Granulat wird angewendet zur Behandlung von Kindern ab 6 bis < 12 Monaten, mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.03.2020 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.04.2020 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 21.04.2020 statt.

Wortprotokoll(PDF 89,51 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 121,27 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, 6 bis < 12 Monate)

Beschlussdatum: 04.06.2020
Inkrafttreten: 04.06.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 17.08.2020 B2

Details zu diesem Beschluss

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (PDF 697,37 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (New Therapeutic Indication: Cystic Fibrosis, 6 to <12 Months)

Date of resolution: 04/06/2020
Entry into force: 04/06/2020

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-12-15-D-500)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 9,32 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Granulat wird angewendet zur Behandlung von Kindern ab 6 bis < 12 Monaten, mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.03.2020 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.04.2020 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 21.04.2020 statt.

Wortprotokoll(PDF 89,51 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 121,27 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, 6 bis < 12 Monate)

Beschlussdatum: 04.06.2020
Inkrafttreten: 04.06.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 17.08.2020 B2

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (PDF 697,37 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (New Therapeutic Indication: Cystic Fibrosis, 6 to <12 Months)

Date of resolution: 04/06/2020
Entry into force: 04/06/2020