Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Patisiran (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Steckbrief

  • Wirkstoff: Patisiran
  • Handelsname: Onpattro
  • Therapeutisches Gebiet: hereditäre Transthyretin-Amyloidose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Alnylam Germany GmbH
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.12.2023
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.03.2024
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.03.2024
  • Beschlussfassung: 16.05.2024
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-12-01-D-993)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Patisiran (Onpattro)

Onpattro wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.

Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 125,28 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Patisiran (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Beschlussdatum: 16.05.2024
Inkrafttreten: 16.05.2024
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 17.07.2024 B4

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Patisiran (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit: hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy (stage 1 or 2))

Date of resolution: 16/05/2024
Entry into force: 16/05/2024

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-12-01-D-993)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Patisiran (Onpattro)

Onpattro wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.

Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 125,28 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Patisiran (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Beschlussdatum: 16.05.2024
Inkrafttreten: 16.05.2024
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 17.07.2024 B4

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Patisiran (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit: hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy (stage 1 or 2))

Date of resolution: 16/05/2024
Entry into force: 16/05/2024