Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Patisiran (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Steckbrief
- Wirkstoff: Patisiran
- Handelsname: Onpattro
- Therapeutisches Gebiet: hereditäre Transthyretin-Amyloidose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Alnylam Germany GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.12.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.03.2024
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.03.2024
- Beschlussfassung: 16.05.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-12-01-D-993)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Patisiran (Onpattro)
Onpattro wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.
Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 125,28 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Patisiran (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Beschlussdatum: 16.05.2024
Inkrafttreten: 16.05.2024
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Patisiran (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit: hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy (stage 1 or 2))
Date of resolution: 16/05/2024
Entry into force: 16/05/2024
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-12-01-D-993)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Patisiran (Onpattro)
Onpattro wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.
Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 125,28 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Patisiran (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Beschlussdatum: 16.05.2024
Inkrafttreten: 16.05.2024
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Patisiran (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit: hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy (stage 1 or 2))
Date of resolution: 16/05/2024
Entry into force: 16/05/2024