Antworten auf häufig gestellte Fragen zum Antrag auf Erprobung

Der G-BA berät

• Hersteller von Medizinprodukten und
• Unternehmen, die in sonstiger Weise als Anbieter einer neuen Methode ein wirtschaftliches Interesse an einer Erbringung zu Lasten der Krankenkassen haben,

hinsichtlich der Vorbereitung etwaiger Erprobungsanträge. Eine solche Beratung ist gebührenpflichtig und muss schriftlich unter Verwendung eines vom G-BA bereitgestellten Formulars beantragt werden.

Nähere Informationen sind hier zu finden: Beratung zu einem Antrag auf Erprobung

Für einen Antrag auf Erprobung stellt der G-BA ein Antragsformular zur Verfügung.

Nähere Informationen zur Einreichung des Antrags einschließlich der begründenden Unterlagen sind hier zu finden: Antrag auf Erprobung

Innerhalb von drei Monaten nach Zugang eines vollständigen Antrags entscheidet der G-BA, ob der Antrag anzunehmen oder abzulehnen ist.

Ein Antrag auf Erprobung wird angenommen, wenn er zulässig und begründet ist. Ausführungen zu den Fragen, unter welchen Voraussetzungen ein Antrag „zulässig“ und „begründet“ ist, finden Sie in den Antworten zu den nachfolgenden Fragen.

Ein Antrag ist zulässig, vgl. 2. Kapitel § 20 Absatz 2 Nummer 1 bis 4 der Verfahrensordnung des G‑BA, wenn er

• von dem Hersteller eines Medizinprodukts, auf dessen Einsatz die technische Anwendung einer neuen Untersuchungs- oder Behandlungsmethode maßgeblich beruht (vgl. 2. Kapitel § 17 Absatz 2 Nummer 1, sowie Absatz 3 und 4 VerfO), oder
• von einem sonstigen Unternehmen, welches als Anbieter der Methode ein wirtschaftliches Interesse an einer Erbringung zu Lasten der Krankenkassen hat (2. Kapitel § 17 Absatz 2 Nummer 2, sowie Absatz 5 und 6 VerfO)

und wenn er mit einem vollständig ausgefüllten Antragsformular (2. Kapitel § 18 Absatz 1 i.V.m. § 20 Absatz 2 Nummer 2 VerfO) gestellt wird.

Darüber hinaus muss es sich

• um eine neue ärztliche Untersuchungs- oder Behandlungsmethode handeln (§ 137e Absatz 7 Satz 1 SGB V),
• die bei hinreichendem Nutzenbeleg vom Leistungsanspruch der GKV umfasst wäre und deren Erbringung im Rahmen der Erprobung oder als Regelleistung (insbesondere) keine rechtlichen Gründe entgegenstehen.

Die technische Anwendung einer Methode beruht maßgeblich auf einem Medizinprodukt, wenn ohne dessen Einbeziehung (technische Anwendung) die Methode bei der jeweiligen Indikation sie ihr von anderen Vorgehensweisen unterscheidendes theoretisch-wissenschaftliches Konzept verlieren würde (2. Kapitel § 17 Absatz 4 VerfO).

Nach ständiger Rechtsprechung erlangt eine Behandlungsmaßnahme die Qualität einer Methode im Sinne der §§ 135 ff. SGB V, wenn ihr ein eigenes theoretisch-wissenschaftliches Konzept zugrunde liegt, welches sie von anderen Verfahren unterscheidet und das ihre systematische Anwendung in der Behandlung bestimmter Krankheiten rechtfertigen soll.

Ein theoretisch-wissenschaftliches Konzept einer Methode ist die Beschreibung einer systematischen Anwendung bestimmter auf eine Patientin oder einen Patienten einwirkender Prozessschritte (Wirkprinzip), die das Erreichen eines diagnostischen oder therapeutischen Ziels in einer spezifischen Indikation (Anwendungsgebiet) wissenschaftlich nachvollziehbar erklären kann, vgl. 2. Kapitel § 31 Absatz 3 VerfO.

Der G-BA definiert für die vertragsärztliche Versorgung neue Methoden im 2. Kapitel § 2 Absatz 1 VerfO. Als neue Untersuchungs- und Behandlungsmethode im Sinne des § 135 Absatz 1 Satz 1 SGB V können nur Leistungen gelten,

• die nicht als abrechnungsfähige ärztliche […] Leistungen im Einheitlichen Bewertungsmaßstab (EBM) […] enthalten sind, oder
• die als Leistungen im EBM […] enthalten sind, deren Indikation oder deren Art der Erbringung […] aber wesentliche Änderungen oder Erweiterungen erfahren haben.

Eine Untersuchungs- oder Behandlungsmethode ist in der vertragsärztlichen Versorgung danach zum einen dann als neu zu qualifizieren, wenn sie nicht im EBM enthalten ist, zum anderen, wenn sich ihr Wirkprinzip („Art der Erbringung“) oder ihr Anwendungsgebiet („Indikation“) von anderen theoretisch-wissenschaftlichen Konzepten der bereits in der vertragsärztlichen Versorgung zu Lasten der Krankenkassen erbringbaren Methoden wesentlich unterscheidet.

Als „neue“ Untersuchungs- und Behandlungsmethode für Zwecke des § 135 Abs. 1 S.1 SGB V können u. a. Leistungen gelten, die zwar im EBM enthalten sind, deren Indikation oder deren Art der Erbringung jedoch wesentliche Änderungen oder Erweiterungen erfahren haben.

Eine wesentliche Änderung oder Erweiterung erfahren bereits im EBM enthaltene ärztliche Leistungen oder zu Lasten der GKV abrechnungsfähige Methoden mithin insbesondere dann, wenn

• sich der diagnostische bzw. therapeutische Nutzen aus einer bisher nicht erprobten Wirkungsweise der Methode ergeben sollte, oder
• wenn mit der Methode gesundheitliche Risiken verbunden sein könnten, denen bisher nicht nachgegangen wurde.

Eine neue Wirkungsweise oder bisher nicht erforschte Risiken können sich auch aus der Komplexität der Methode oder ihres technischen Ablaufs ergeben. Setzt sich eine Methode aus einer Kombination verschiedener – für sich allein jeweils anerkannter oder zugelassener – Maßnahmen zusammen, kann es sich um eine neue Behandlungsmethode handeln, wenn das zugrunde liegende theoretisch-wissenschaftliche Konzept gerade in der neuartigen Kombination dieser Einzelleistungen liegt.

Maßgeblich für diese Beurteilung der Wesentlichkeit von Unterschieden sind zunächst die nach den Unterlagen zur gegenständlichen (veränderten) Vorgehensweise erkennbaren, voraussichtlichen bzw. erwarteten Änderungen im Nutzen einschließlich etwaiger Risiken.

Wenn mit einer schrittweise erfolgenden Weiterentwicklung der Zweck verfolgt wird, das diagnostische oder therapeutische Ziel in höherem Maße zu erreichen, führt dies für sich allein nicht bereits zu einer wesentlichen Veränderung des zugrundeliegenden Behandlungskonzepts, ohne dass eines der Kriterien der Wesentlichkeit des Unterschieds im Wirkprinzip oder des Anwendungsgebiets erfüllt ist (vgl. 2. Kapitel § 31 Absatz 6 Satz 2 VerfO).

Gemäß entsprechender Anwendung der Regelungen in 2. Kapitel § 31 Absatz 3 bis 6 VerfO (2. Kapitel § 2a Absatz 5 Satz 2 VerfO) unterscheidet sich das Wirkprinzip einer Methode wesentlich von einer bereits in der vertragsärztlichen Versorgung zu Lasten der Krankenkassen erbringbaren Methode, wenn der Unterschied in den beschriebenen Prozessschritten

1. dazu führt, dass der theoretisch-wissenschaftliche Begründungsansatz der in der vertragsärztlichen Versorgung zu Lasten der Krankenkassen erbringbaren Methode nicht ausreicht, um den mit dem Einsatz der zu untersuchenden Methode bezweckten diagnostischen oder therapeutischen Effekt zu erklären und ihre systematische Anwendung zu rechtfertigen, oder
2. zu einer derart veränderten Form der Einwirkung auf die Patientin oder den Patienten führt, dass eine Übertragung der vorliegenden Erkenntnisse zum Nutzen einschließlich etwaiger Risiken der bereits in der vertragsärztlichen Versorgung zu Lasten der Krankenkassen erbringbaren Methode auf die zu untersuchende Methode medizinisch wissenschaftlich nicht zu rechtfertigen ist.

Das Anwendungsgebiet einer Methode unterscheidet sich wesentlich von einer bereits in der vertragsärztlichen Versorgung zu Lasten der Krankenkassen erbringbaren Methode mit gleichem Wirkprinzip, wenn

1. der Unterschied in der spezifischen Indikation dazu führt, dass der theoretisch-wissenschaftliche Begründungsansatz der in der vertragsärztlichen Versorgung zu Lasten der Krankenkassen erbringbaren Methode nicht ausreicht, um den mit dem Einsatz in der zu untersuchenden spezifischen Indikation bezweckten diagnostischen oder therapeutischen Effekt zu erklären und die systematische Anwendung in dieser Indikation zu rechtfertigen, oder
2. bei der zu untersuchenden spezifischen Indikation im Unterschied zu der spezifischen Indikation der bereits in der vertragsärztlichen Versorgung zu Lasten der Krankenkassen erbringbaren Methode eine derart abweichende Auswirkung zu erwarten ist oder bezweckt wird, dass eine Übertragung der vorliegenden Erkenntnisse zum Nutzen einschließlich etwaiger Risiken der bereits in der vertragsärztlichen Versorgung zu Lasten der Krankenkassen erbringbaren Methode auf die zu untersuchende spezifische Indikation medizinisch-wissenschaftlich nicht zu rechtfertigen ist.

Der Antrag ist begründet, wenn der Antragsteller aussagekräftige Unterlagen vorlegt, aus denen hervorgeht, dass die Methode hinreichendes Potenzial für eine Erprobung bietet.

Ein Antrag ist begründet,

• wenn die Methode aufgrund ihres Wirkprinzips und der bisher vorliegenden Erkenntnisse mit der Erwartung verbunden ist, dass andere aufwändigere, für den Patienten invasivere oder bei bestimmten Patienten nicht erfolgreich einsetzbare Methoden ersetzt werden können, die Methode weniger Nebenwirkungen hat, sie eine Optimierung der Behandlung bedeutet oder die Methode in sonstiger Weise eine effektivere Behandlung ermöglichen kann (2. Kapitel § 14 Absatz 3 VerfO),
• wenn zumindest so aussagefähige wissenschaftliche Unterlagen vorliegen, dass auf dieser Grundlage eine Studie geplant werden kann, die eine Bewertung des Nutzens der Methode auf einem für eine spätere Richtlinienentscheidung ausreichend sicheren Erkenntnisniveau erlaubt (2. Kapitel § 14 Absatz 4 VerfO), und
• wenn der Nutzen der gegenständlichen Untersuchungs- oder Behandlungsmethode bislang nicht hinreichend belegt ist.

Der G-BA hat dafür ein Informationsblatt auf seiner Website zur Verfügung gestellt: Informationsblatt: Anforderungen an eine Literaturrecherche und an die Recherche in Studienregistern im Rahmen eines Erprobungsantrags nach § 137e SGB V

Das Potenzial einer erforderlichen Behandlungsalternative kann sich gemäß 2. Kapitel § 14 Absatz 3 VerfO daraus ergeben, dass die Untersuchungs- oder Behandlungsmethode mit der Erwartung verbunden ist,

• dass andere aufwändigere, für die Patientin oder den Patienten invasivere oder bei bestimmten Patientinnen oder Patienten nicht erfolgreich einsetzbare Methoden ersetzt werden können,
• die Methode weniger Nebenwirkungen hat,
• sie eine Optimierung der Behandlung bedeutet, oder
• die Methode in sonstiger Weise eine effektivere Behandlung ermöglichen kann.

Das Potenzial einer Erprobung ergibt sich gemäß 2. Kapitel § 14 Absatz 4 VerfO ergänzend insbesondere dann, wenn zumindest so aussagefähige wissenschaftliche Unterlagen vorliegen, auf deren Grundlage eine Studie geplant werden kann, die eine Bewertung des Nutzens der Methode auf einem ausreichend sicheren Erkenntnisniveau erlaubt.

Für den Nachweis des Potenzials einer Methode gelten im Vergleich zur Nutzenbewertung niedrigere Anforderungen an die Evidenz. Nichtsdestotrotz müssen Ergebnisse zur Anwendung der konkreten Methode oder übertragbare Ergebnisse (Studien unter Verwendung eines vergleichbaren Medizinprodukts) vorliegen. Theoretische Ausführungen, Ergebnisse der Grundlagenforschung oder nicht ohne weiteres übertragbare Erkenntnisse sind in der Regel nicht ausreichend, um das Potenzial als erforderliche Behandlungsalternative zu belegen.

Anders als für Nutzenbewertungen, bei denen Surrogatendpunkte nur dann herangezogen werden, wenn Belege dafür vorliegen, dass eine Veränderung dieser Surrogatendpunkte in der betreffenden Indikation mit einer Veränderung patientenrelevanter Endpunkte einhergeht, können Surrogatendpunkte im Rahmen einer Potenzialbewertung bereits herangezogen werden, sofern sie plausibel sind und etablierte Surrogate darstellen.

Maßgeblich für die Beurteilung des Nutzens einer Methode gemäß § 135 Absatz 1 SGB V ist das Ausmaß der Beeinflussung patientenrelevanter Endpunkte (z. B. Morbidität, Mortalität und Lebensqualität) nach Möglichkeit unter Berücksichtigung definierter klinisch relevanter Veränderungen, das durch qualitativ angemessene Unterlagen zu belegen ist. Dies sollen, soweit möglich, Studien der Evidenzstufe I mit patientenrelevanten Endpunkten sein. Im Übrigen gelten die Regelungen gemäß 2. Kapitel § 13 Absatz 2 VerfO. Bei einer Studie für den Nachweis des Nutzens bedarf es einer klar formulierten Fragestellung anhand des PICO-Schemas, welches eindeutige Angaben zur

• Patientenpopulation,
• zur Intervention,
• zur Vergleichsintervention (Comparator) und
• dem intendierten Ergebnis (Outcome)

für diese Patientengruppe (diagnostisches oder therapeutisches Ziel) beinhaltet.

Eine Studie, die für eine Nutzenbewertung geeignet sein soll, soll – soweit dies nicht unmöglich oder unangemessen ist – so konzipiert sein, dass sie die Evidenzstufe I erreicht.

Damit soll gewährleistet sein, dass die Bewertung des Nutzens der Methode auf einem für spätere Richtlinienentscheidungen ausreichend sicheren Erkenntnisniveau möglich ist.

Bei seltenen Erkrankungen, bei Methoden ohne vorhandene Alternative oder aus anderen Gründen kann es unmöglich oder unangemessen sein, Studien dieser Evidenzstufe durchzuführen oder zu fordern.

Die Anerkennung des medizinischen Nutzens einer Methode auf Grundlage von Unterlagen einer niedrigeren Evidenzstufe bedarf jedoch – auch unter Berücksichtigung der jeweiligen medizinischen Notwendigkeit – zum Schutz der Patientinnen und Patienten umso mehr einer Begründung, je weiter von der Evidenzstufe I abgewichen wird. Dafür ist der potentielle Nutzen einer Methode, insbesondere gegen die Risiken der Anwendung bei Patientinnen oder Patienten abzuwägen, die mit einem Wirksamkeitsnachweis geringerer Aussagekraft einhergehen (2. Kapitel § 13 Absatz 2 VerfO).

Eine Studie, die im Rahmen einer Erprobung durchgeführt wird, muss jedenfalls geeignet sein, den Nutzen gemäß diesen beschriebenen Anforderungen zu belegen.

Die Eckpunkte einer Erprobungsstudie umfassen insbesondere Konkretisierungen zu den entsprechenden

• Indikationen,
• Vergleichsinterventionen,
• patientenrelevanten Endpunkten (z. B. Mortalität, Morbidität, Lebensqualität),
• dem jeweils benötigten Studientyp,
• dem Beobachtungszeitraum sowie
• den sächlichen, personellen und sonstigen Anforderungen an die Qualität der Leistungserbringung.

Eine nutzenbelegende Studie soll – soweit dies nicht unmöglich oder unangemessen ist – so konzipiert sein, dass sie im Regelfall der Evidenzstufe Ib der VerfO (RCT) entspricht. Eine Studie, die im Rahmen einer Erprobung durchgeführt wird, muss jedenfalls geeignet sein, den Nutzen einer Methode final bewerten zu können.

In einem Antrag auf Erprobung nach § 137e Absatz 7 SGB V muss das den Antrag stellende Unternehmen diejenige Zielpopulation definieren, für die das Potenzial der Methode als eine erforderliche Behandlungsalternative gesehen wird. Nach der Feststellung eines Potenzials erfolgt – soweit nach den Ergebnissen der Potenzialbewertung erforderlich – eine weitere Konkretisierung der Zielpopulation für die Erprobungsstudie durch den G-BA.

Eine angemessene Vergleichsintervention ist diejenige Intervention, deren Nutzen mit dem Nutzen der zu bewertenden neuen Methode verglichen wird.

Die angemessene Vergleichsintervention ist regelhaft zu bestimmen nach Maßstäben, die sich aus den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin ergeben. Die angemessene Vergleichsintervention muss eine nach dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse zweckmäßige Intervention im spezifischen Anwendungsgebiet sein, vorzugsweise eine Intervention, für die Endpunktstudien vorliegen und die sich in der praktischen Anwendung bewährt hat, soweit nicht Richtlinien oder das Wirtschaftlichkeitsgebot dagegensprechen. Patientensubgruppenspezifische, abweichende Interventionen sind entsprechend zu berücksichtigen.

Wenn keine Vergleichstherapie identifiziert werden kann (z. B. bei Therapieversagern), dann ist dies bei der Beschreibung der Zielpopulation entsprechend zu berücksichtigen. Wenn die Studie keine Vergleichsintervention als Kontrollarm enthalten soll, ist dies zu begründen. Der Einsatz einer Sham-Intervention soll in diesen Fällen erwogen werden.

Die Wahl der Vergleichstherapie hängt unter anderem von der jeweiligen klinischen Fragestellung ab und kann

• bei bereits vorhandenen Therapiemöglichkeiten bisher übliche Behandlungen (inklusive Best Supportive Care) umfassen,
• bei nicht vorhandenen Therapieoptionen keine Behandlung umfassen, oder
• bei Subpopulationen, für die die bisher üblichen Behandlungen weniger erfolgversprechend und/oder belastender sind, keine oder andere Behandlungen umfassen.

Bei der Bestimmung der Vergleichsintervention(en) ist insbesondere zu berücksichtigen, dass diese zu Lasten der Krankenkassen erbringbar sein muss bzw. müssen.

Maßgeblich für die Beurteilung des Nutzens einer Methode gemäß § 135 Absatz 1 Satz 1 SGB V oder § 137c Absatz 1 SGB V ist das Ausmaß der Beeinflussung patientenrelevanter Endpunkte (z. B. Morbidität, Mortalität und Lebensqualität).

Eine belastbare Bewertung patientenberichteter Endpunkte durch den G-BA erfordert in der Regel die Anwendung von Erhebungsinstrumenten, deren hinreichende Reliabilität, Validität und Änderungssensitivität in der Zielindikation gezeigt ist.

Die Dauer des Beobachtungszeitraums sollte so gewählt sein, dass eine relevante Verbesserung patientenrelevanter Zielgrößen, insbesondere des primären Endpunkts, aber auch das Auftreten möglicher Komplikationen, nachweisbar ist.

Sie sollte sich an vergleichbaren Studien, die Patientinnen und Patienten zu einer ähnlichen Fragestellung untersucht haben, und den dort beobachteten Ereignisraten bzw. primären Zielgrößen orientieren.

Nach Beschluss einer Erprobungs-Richtlinie wird eine unabhängige wissenschaftliche Institution (UWI) mit der Durchführung und Auswertung der Studie beauftragt. Vom Inkrafttreten der Erprobungs-Richtlinie bis zum Studienbeginn vergehen 18 Monate.

Beachten Sie dazu auch die Grafik „Erprobung – von der Richtlinie zur Studie“.