Die anwendungsbegleitende Datenerhebung für das Gentherapeutika Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) wird im Rahmen einer vergleichenden Registerstudie durchgeführt.
Seit 30. August 2024 darf Roctavian® bei Hämophilie A nur von Ärztinnen und Ärzten eingesetzt werden, die die Behandlungsdaten beim Deutschen Hämophilieregister dokumentieren. Aufgrund der sehr kleinen Patientengruppe sollen möglichst alle Behandlungen für die Studie erfasst werden.
Anwendungsgebiet
Roctavian® ist zugelassen für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5). Es ist zugelassen als Arzneimittel für ein seltenes Leiden (Orphan Drug).
Studienbeschreibung
Die Datenerhebung soll für eine erneute Nutzenbewertung genutzt werden und zeigen, ob die Wirkstoffe gegenüber den bislang bestehenden Therapiemöglichkeiten einen patientenrelevanten Zusatznutzen aufweisen. Verglichen wird Valoctocogen Roxaparvovec daher mit einer Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparaten und Emicizumab.
Es wird eine Registerstudie auf Basis des bereits bestehenden Hämophilie-Registers durchgeführt. Der pharmazeutische Unternehmer wertet die erfassten Daten regelmäßig aus und übermittelt die Abschlussergebnisse spätestens 2029 an den G-BA. Basis sind die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Studienunterlagen, die vom G-BA mit Auflagen bestätigt wurden.
Wissenschaftliche Details
Population bzw. Indikation
Erwachsene mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel)
ohne Faktor-VIII-Hemmkörper in der Vorgeschichte
- Valoctocogen Roxaparvovec (1)
Die Zulassung sowie die Dosierungsangaben der Fachinformation zu Valoctocogen Roxaparvovec sind zu berücksichtigen.
Comparator (Vergleichstherapie)
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparaten und Emicizumab (1)
Die Zulassung sowie die Dosierungsangaben der Fachinformation der Wirkstoffe sind zu berücksichtigen.
Mortalität
Morbidität
- Schmerz, gemessen mit einem validierten Instrument
- Gelenkfunktion, gemessen mit einem validierten Instrument
- Blutungen
- schwere Blutungen
- lebensbedrohliche Blutungen
- Gelenkblutungen
- behandelte Blutungen
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Nebenwirkungen
- schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (operationalisiert als Ereignisse, die zur Hospitalisierung oder zum Tod führen; Gesamtrate)
- spezifische unerwünschte Ereignisse (sofern angezeigt mit Angabe des jeweiligen Schweregrads)
- Bildung von Faktor-VIII-Hemmkörpern
- thromboembolische Ereignisse
- symptomatische Leberschäden
- maligne Neubildungen
Ergänzende Informationen zur Fragestellung
Ergänzende Informationen zu:
- Anzahl der verbrauchten Faktorkonzentrate sowie Emicizumab, getrennt nach Bedarfs- und Prophylaxebehandlung
- Zeitpunkt der Wiederaufnahme einer prophylaktischen Behandlung
(1) Es wird davon ausgegangen, dass die Patientinnen und Patienten im Anwendungsgebiet von Valoctocogen Roxaparvovec für eine Prophylaxe (nicht für eine Bedarfsbehandlung) in Frage kommen. Eine alleinige Bedarfsbehandlung wird nicht als adäquate Vergleichstherapie erachtet. Eine Bedarfsbehandlung muss grundsätzlich in allen Studienarmen möglich sein.
Beteiligung an der Registerstudie
Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis müssen die behandelnden Ärztinnen und Ärzte seit dem 30. August 2024 im Deutschen Hämophilieregister dokumentieren.
Ärztinnen und Ärzte, die an der anwendungsbegleitenden Datenerhebung teilnehmen wollen, wenden sich bitte an das Deutsche Hämophilieregister. Aktuelle Kontaktdaten finden Sie auf seiner Website: DHR – Deutsches Hämophilieregister - Paul-Ehrlich-Institut (pei.de)
Qualitätsanforderungen
Aufgrund der Neuartigkeit des Therapieansatzes hat der G-BA hohe Anforderungen an die fachlichen Erfahrungen der Einrichtungen definiert, um im Sinne der Patientensicherheit die Therapie auf besonders spezialisierte Behandlungseinrichtungen zu konzentrieren. Die Qualitätsanforderungen für Gentherapeutika bei Hämophilie sind in Anlage IV der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie festgehalten.
Einrichtungen, die Gentherapeutika bei Hämophilie anwenden wollen, brauchen damit eine Genehmigung der zuständigen Kassenärztlichen Vereinigung beziehungsweise eine Bescheinigung des Medizinischen Dienstes. Für das Nachweisverfahren gegenüber dem Medizinischen Dienst stellt der G-BA Checklisten sowie ein Musterformular zur Verfügung.