Nutzen von Setmelanotid bei seltenem Gendefekt bewertet

Berlin, 2. November 2023 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat heute dem Wirkstoff Setmelanotid zur Behandlung des Bardet-Biedl-Syndroms (BBS), einem erblichen Gendefekt, einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen bescheinigt. Die Nutzenbewertung des G-BA bezieht sich auf Patientinnen und Patienten ab 6 Jahren mit einem genetisch nachgewiesenen BBS, einer ausgeprägten Adipositas und einem unstillbaren Hungergefühl. Nur bei Gendefekten wie diesem ist der Wirkstoff eine Leistung der gesetzlichen Krankenkassen. Wie bei allen Orphan Drugs – Wirkstoffen zur Behandlung von seltenen Krankheiten – gilt auch bei Setmelanotid der Zusatznutzen gesetzlich als belegt. Der G-BA bewertet in diesen Fällen nur noch dessen Ausmaß. Auf Basis der Zulassungsstudien bleibt die klinische Relevanz der unter Setmelanotid beobachteten Senkung des Body-Mass-Index (BMI) unklar. Der zu Studienbeginn massiv erhöhte BMI blieb auch nach Studienwoche 14 auf einem hohen Niveau. Daher stufte der G-BA den Zusatznutzen für Setmelanotid als „nicht quantifizierbar“ ein.

Das BBS ist ein sehr seltener Gendefekt, durch den wichtige Signalwege und die Bildung bestimmter Hormone gestört sind. Viele BBS-Kranke haben dadurch kein Sättigungsgefühl und essen fast ununterbrochen weiter. Eine ausgeprägte Adipositas sowie fortschreitende Organ- und Netzhautschäden sind die Folge. Der Wirkstoff Setmelanotid ist ein sogenannter Melanocortin-4-Rezeptoragonist. Er wird täglich in die Bauchdecke injiziert und bindet im Körper stellvertretend für die fehlenden Hormone Leptin und Melancortin an einen Rezeptor. So wird ein Sättigungsgefühl auslöst. Es gibt weitere Gendefekte, die zu ähnlichen Symptomen führen (zum Beispiel den POMC-/PCSK1- oder den LEPR-Mangel). Der G-BA hat dazu bereits im Dezember 2022 eine Bewertung von Setmelanotid mit ähnlichem Ergebnis durchgeführt.

Keinen Einfluss hat die Nutzenbewertung auf die generelle Einstufung des Wirkstoffs Setmelanotid als sogenanntes Lifestyle Arzneimittel entsprechend der Anlage II der Arzneimittel-Richtlinie. Als Abmagerungsmittel außerhalb der bei der Zulassung hinterlegten Patientengruppe ist es weiterhin von der Verordnung ausgeschlossen.

Verordnungsausschluss von Lifestyle Arzneimitteln