Neuroblastom bei Kindern und Jugendlichen: G-BA lässt Vierfachkombination im Off-Label-Use bewerten

Berlin, 22. September 2023 – Etwa 150 Kinder und Jugendliche pro Jahr erkranken in Deutschland an einem Neuroblastom. Die bösartige Erkrankung des Nervensystems ist damit die zweithäufigste Krebserkrankung bei Kindern. Bei der Hochrisiko-Variante des Neuroblastoms liegt die Gesamtüberlebensrate unter 30 %. Verbessert eine für dieses Anwendungsgebiet nicht zugelassene Vierfachkombination der Wirkstoffe Temozolomid, Irinotecan, Sirolimus und Dasatinib die Überlebenschancen der Kinder und Jugendlichen? Die Wirkstoffkombination kann derzeit nur im Einzelfall im Off-Label-Use zu Lasten der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) eingesetzt werden. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte heute die Expertengruppe Off-Label mit einer Bewertung zum Stand der wissenschaftlichen Erkenntnisse. Aktueller Anlass sind positive Ergebnisse der jetzt abgeschlossenen Studie RIST-rNB-2011. Sie untersuchte die Wirkung der Vierfachkombination bei Kindern und Jugendlichen mit rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom. Diese Ergebnisse soll die Expertengruppe sichten und einordnen. Auf dieser Basis wird der G-BA entscheiden, ob ein Off-Label-Use der Vierfachkombination zur regulären GKV-Leistung wird.

Studie verglich Vierfach- mit Zweifachkombination

Die Studie RIST-rNB-2011 ist eine randomisierte und kontrollierte Vergleichsstudie. Sie untersuchte die Behandlungsergebnisse von 124 Kindern und Jugendlichen mit einem rezidivierenden oder schon bei der Erstbehandlung fortschreitenden Neuroblastom. Verglichen wurden die Behandlungsergebnisse der nicht zugelassenen Vierfach-Kombination (Irinotecan,Temozolomid, Dasatanib und Sirolimus) mit denen einer Zweifach-Kombination (Irinotecan und Temozolomid).

Unter bestimmten Voraussetzungen ist eine Verordnung der zulassungsüberschreitenden Anwendung von Arzneimitteln in nichtkommerziellen klinischen Studien zu Lasten der GKV zulässig. Dies ist möglich, wenn zu erwarten ist, dass der Off-Label-Use die Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung im Vergleich zu den verfügbaren Therapien relevant verbessern kann. Der G-BA hatte dem Antrag auf Kostenübernahme der zulassungsüberschreitenden Anwendung der vier Wirkstoffe im Rahmen der Studie RIST-rNB-2011 zugestimmt. Sponsor der Studie war das Universitätsklinikum Regensburg.

Themenschwerpunkt Off-Label-Use auf der G-BA-Website