Gentherapie Etranacogen Dezaparvovec: G-BA beschließt anwendungsbegleitende Datenerhebung

Berlin, 12. Mai 2023 – Daten aus der klinischen Anwendung des neuen Gentherapeutikums Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix®) werden künftig in einer flächendeckenden Registerstudie erfasst. Am 12. Mai 2023 verpflichtete der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den pharmazeutischen Unternehmer zu einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und legte dafür die Anforderungen fest. Sofern die vom G-BA als erforderlich angesehenen Qualitätskriterien erfüllt sind, kann für die Datenerhebung das Deutsche Hämophilieregister genutzt werden.

Das in einem beschleunigten Verfahren zugelassene Orphan-Drug Etranacogen Dezaparvovec ist eine neue Behandlungsoption für Erwachsene mit Hämophilie B, eine seltene erblich bedingte Blutgerinnungsstörung. Durch die einmalige gentherapeutische Infusion soll die Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors IX für längere Zeit ermöglicht werden. Die geplante Registerstudie wird die Ergebnisse der Gentherapie über einen Zeitraum von mindestens drei Jahren erfassen – und zwar bei allen Patientinnen und Patienten mit einer schweren und mittelschweren Hämophilie B ohne Faktor-IX-Inhibitoren, also ohne vom Immunsystem gebildete Antikörper. Diese würden die Wirksamkeit von Faktor-IX-Medikamenten verringern. Verglichen wird Etranacogen Dezaparvovec mit der bislang bestehenden Therapiemöglichkeit; einer ein- bis zweiwöchentlich stattfindenden Infusionstherapie mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten. Die geplante Datenerhebung soll für eine erneute Nutzenbewertung zeigen, ob Etranacogen Dezaparvovec gegenüber dieser Therapie einen patientenrelevanten Zusatznutzen aufweist.

Beschränkung der Versorgungsbefugnis – Nächste Verfahrensschritte

Der Hersteller ist nun aufgefordert, auf Basis der vom G-BA definierten Anforderungen das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan zu erstellen und dem G-BA bis spätestens zum 12. Oktober 2023 zur Abnahme vorzulegen. Starten kann die anwendungsbegleitende Datenerhebung erst nach Abnahme der Unterlagen durch den G-BA. Die Ergebnisse der Datenerhebung sollen spätestens bis 2. November 2029 vorliegen.

Mit Start der Datenerhebung sind alle Ärztinnen und Ärzte, die den Wirkstoff einsetzen wollen, verpflichtet, an der Studie teilzunehmen. Ziel ist es, möglichst alle Behandlungen mit Etranacogen Dezaparvovec zu erfassen.

Zudem berät der G-BA über qualitätssichernde Maßnahmen, die ergänzend zu den Fachinformationen eine möglichst komplikationsfreie Behandlung mit diesem neuartigen Arzneimittel (ATMP) sicherstellen sollen. Nach einer entsprechenden Ergänzung der ATMP-QS-Richtlinie sind sie von den Leistungserbringern verpflichtend einzuhalten.

G-BA-Themenseite zur Anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) bei neuen Arzneimitteln

Überblick über alle bereits angelaufenen Studien zur AbD auf der G-BA-Website. Insgesamt 7 Verfahren zur AbD wurden bisher eingeleitet.