Erste Gentherapie bei schwerer Hämophilie A: Zusatznutzen kann nicht quantifiziert werden
Berlin, 16. März 2023 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) kann den Zusatznutzen des Wirkstoffs Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) auf Basis der vorliegenden Daten nicht quantifizieren. Roctavian® ist das erste Gentherapeutikum, das in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen wurde.
Für Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drugs) wie Roctavian® gilt der medizinische Zusatznutzen entsprechend den gesetzlichen Vorgaben durch die Zulassung als belegt. Der G-BA beschließt nur zu Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens. Für Roctavian® bewertete er hierfür die Ergebnisse einer einarmigen Studie hinsichtlich der patientenrelevanten Endpunkte Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen. Ein vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegter Vorher-Nachher-Vergleich – basierend auf einer Beobachtungsstudie bzw. retrospektiv erhobenen Daten sowie einer Interventionsstudie – konnte aufgrund der erheblichen methodischen Limitationen nicht für die Nutzenbewertung herangezogen werden. Insgesamt lagen dem G-BA damit keine geeigneten Daten für eine vergleichende Bewertung des Zusatznutzens vor.
Anwendungsbegleitende Datenerhebung bereits geplant
Der Hersteller von Roctavian® ist vom G-BA bereits aufgefordert, zukünftig Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben. Mit Start dieser anwendungsbegleitenden Datenerhebung sind alle Ärztinnen und Ärzte, die das Gentherapeutikum einsetzen wollen, verpflichtet, an der Studie teilzunehmen. Ziel ist es, möglichst alle Behandlungen mit Roctavian® zu erfassen und aussagekräftige Daten für eine erneute Nutzenbewertung zu erhalten.
Zudem berät der G-BA derzeit über qualitätssichernde Maßnahmen, die ergänzend zu den Fachinformationen eine hochwertige und möglichst komplikationsfreie Behandlung mit diesem neuartigen Arzneimittel (ATMP) sicherstellen sollen. Nach einer entsprechenden Ergänzung der ATMP-QS-Richtlinie sind sie von den Leistungserbringern verpflichtend einzuhalten.
Beschluss zu dieser Fachnews
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Valoctocogen Roxaparvovec (schwere Hämophilie A)