Roctavian® bei schwerer Hämophilie A: Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Beschränkung der Versorgungsbefugnis beschlossen

Berlin, 2. Februar 2023 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) fordert für den Einsatz des Gentherapeutikums Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) eine anwendungsbegleitende Datenerhebung. Roctavian® ist das erste Gentherapeutikum, das in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zugelassen wurde. Der pharmazeutische Unternehmer ist zukünftig verpflichtet, Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens auszuwerten. Sofern die vom G-BA als erforderlich angesehenen Qualitätskriterien erfüllt sind, kann für die Datenerhebung das Deutsche Hämophilieregister genutzt werden.

Nächste Schritte

Der Hersteller von Roctavian® ist nun aufgefordert, auf Basis der vom G-BA definierten Details zur Datenerhebung das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan zu erstellen und dem G-BA bis spätestens zum 2. Juli 2023 zur Abnahme vorzulegen.

Mit Start der Datenerhebung sind alle Ärztinnen und Ärzte, die das Gentherapeutikum einsetzen wollen, verpflichtet, an der Studie teilzunehmen. Ziel ist es, möglichst alle Behandlungen mit Roctavian® zu erfassen und aussagekräftige Daten für die erneute Nutzenbewertung zu erhalten.

Entscheidungsgrundlagen

Grundlage des G-BA-Beschlusses zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung ist eine Recherche des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zu laufenden und geplanten Studien sowie das vom IQWiG erstellte Konzept. Zudem wurden Rückmeldungen aus dem Beteiligungsverfahren – zum Beispiel von den Bundesoberbehörden, den wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft und vom betroffenen pharmazeutischen Unternehmer – berücksichtigt.

Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln