Gentherapie mit Eladocagene exuparvovec: G-BA beginnt Beratungen zu qualitätssichernden Mindestvorgaben

Berlin, 24. Oktober 2022 - Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Beratung zu qualitätssichernden Mindestanforderungen für folgenden neuartigen Wirkstoff (ATMP) begonnen:

Eladocagene exuparvovec (Upstaza) mit dem Anwendungsgebiet „Behandlung von Patienten im Alter ab 18 Monaten mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangels mit einem schweren Phänotyp“.

Ausschlaggebendes Argument für die geplante Ergänzung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie ist, dass für eine erfolgreiche Anwendung dieser intrazerebralen Gentherapie eine besondere ärztliche Fachkompetenz in den Krankenhäusern sichergestellt werden muss: sowohl bei der Indikationsstellung als auch bei der Durchführung der Therapie. Zudem ist für die sichere und erfolgreiche Anwendung die Zusammenarbeit verschiedener Fachdisziplinen und Versorgungsstrukturen erforderlich.

Nach Beratungen in den entsprechenden Arbeitsgruppen wird der G-BA ein Stellungnahmeverfahren zu den vorgesehenen Mindestanforderungen an die medizinischen Einrichtungen einleiten. Die Beschlussfassung erfolgt nach Auswertung der schriftlichen und mündlichen Stellungnahmen. Im Februar 2023 wird der G-BA nach derzeitiger Planung zudem über den Zusatznutzen von Eladocagene exuparvovec nach § 35a SGB V entscheiden.

Eladocagene exuparvovec bei AADC-Mangel

Der Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel ist eine seltene Erkrankung, bei der ein Gendefekt dazu führt, dass wichtige Signale im Nervensystem nicht übermittelt werden – weltweit gibt es nach Expertenschätzungen etwa 250 Betroffene. Unbehandelt geht die Erkrankung ab dem Säuglingsalter mit schweren Bewegungsstörungen und Entwicklungsverzögerungen einher. Mit der im Juli 2022 in der EU zugelassenen Gentherapie Eladocagene exuparvovec steht erstmals ein kausaler Therapieansatz zur Verfügung: In das Gehirn wird eine funktionsfähige Genversion appliziert, die helfen soll, dass der Körper die benötigten Botenstoffe zur Signalweitergabe dann selbst herstellen kann. Die Anwendung ist sehr anspruchsvoll: Der Wirkstoff muss von in der Gehirnchirurgie erfahrenen Ärztinnen und Ärzten über vier Infusionen beidseitig gezielt in die für die Steuerung der Motorik wichtige Hirnregion eingebracht werden.

Qualitätsgesicherte Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP)

Nähere Informationen zum aufgenommenen Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V werden in Kürze hier zu finden sein: Eladocagene Exuparvovec