G-BA prüft anwendungsbegleitende Datenerhebung für Gentherapeutikum Etranacogene Dezaparvovec
Berlin, 5. August 2022 – Für den Wirkstoff Etranacogene Dezaparvovec, ein neues Gentherapeutikum zur Behandlung der Hämophilie B (auch Bluterkrankheit genannt) geht der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) davon aus, dass mit Zulassung und Markteintritt in Deutschland keine vergleichenden Daten einer Behandlung mit Etranacogene Dezaparvovec gegenüber bereits bestehenden Therapiealternativen vorliegen werden. Der G-BA hält deshalb eine anwendungsbegleitende Datenerhebung durch das pharmazeutische Unternehmen für erforderlich und leitete am 4. August 2022 die Beratungen zu einer solchen Forderung ein. Den Auftrag, ein Konzept mit Details für eine mögliche anwendungsbegleitende Datenerhebung zu entwickeln, übertrug er dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Das IQWiG soll spätestens bis zum 13. Januar 2023 ein solches Konzept vorlegen, dem dann ein fachliches Einschätzungsverfahren folgt. Beteiligt werden daran unter anderem die Bundesoberbehörden BfArM und PEI, die wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft, das betroffene pharmazeutische Unternehmen selbst und gegebenenfalls weitere Sachverständige, zum Beispiel Registerbetreiber.
Etranacogene Dezaparvovec ist eine neue Behandlungsoption für Erwachsene mit Hämophilie B, eine seltene erbliche Erkrankung, bei der die Blutgerinnung aufgrund eines Mangels an Gerinnungsfaktor IX gestört ist. Durch die einmalige gentherapeutische Infusion soll die Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors IX für längere Zeit ermöglicht werden. Das Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B ist derzeit in Europa noch nicht zugelassen, durchläuft aber bereits ein beschleunigtes Zulassungsverfahren der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA). Derzeit besitzt der Wirkstoff einen Orphan Drug-Status.
Voraussichtlich im Frühjahr 2023 wird der G-BA über die Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung für den Einsatz von Etranacogene Dezaparvovec entscheiden. Bei einer positiven Entscheidung wäre das pharmazeutische Unternehmen dann dazu verpflichtet, nach bestimmten Vorgaben Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine erneute Zusatznutzenbewertung auszuwerten.