Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Versorgungsbeschränkung für Risdiplam und Autologe Anti-CD-19-transduzierte CD3+ Zellen

Berlin, 21. Juli 2022 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) fordert für die Wirkstoffe Risdiplam (Evrysdi®) und Autologe Anti-CD-19-transduzierte CD3+ Zellen (Tecartus®) eine anwendungsbegleitende Datenerhebung. Die pharmazeutischen Unternehmer sind zukünftig verpflichtet, Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine erneute Zusatznutzenbewertung auszuwerten. Um vollständige Datenerhebungen zu ermöglichen, gilt zudem Folgendes: Mit Start der Studien sind alle Ärztinnen und Ärzte, die diese Arzneimittel einsetzen wollen, verpflichtet, an der Datenerhebung mitzuwirken. Evrysdi® ist zugelassen zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie. Tecartus® kann bei Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Mantelzell-Lymphom eingesetzt werden.

Zum Zeitpunkt der Nutzenbewertung war die Datenlage sehr limitiert. Mit Daten aus der klinischen Routineversorgung wird erwartet, diese Evidenzbasis zu verbessern und den Zusatznutzen dieser Wirkstoffe im Vergleich zur Versorgungslandschaft besser beurteilen zu können – damit würde auch die Basis für faire Erstattungsbetragsverhandlungen geschaffen werden.

Die pharmazeutischen Unternehmer sind nun aufgefordert, auf Basis der vom G-BA definierten Details zur Datenerhebung ihr Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan zu erstellen und dem G-BA zur Abnahme vorzulegen. Über den Start der Studien wird der G-BA nochmals gesondert informieren.

Grundlage der Beschlüsse des G-BA sind Konzepte des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Zudem wurden Rückmeldungen aus dem Beteiligungsverfahren – zum Beispiel von den Bundesoberbehörden, den wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft und vom betroffenen pharmazeutischen Unternehmer – berücksichtigt.

Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln