Iptacopan bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie: Anwendungsbegleitende Datenerhebung kommt nicht

Berlin, 20. März 2025 – Zum Wirkstoff Iptacopan zur Behandlung einer seltenen Erkrankung des blutbildenden Systems wird der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) keine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) fordern. Die Beratungen über eine solche Forderung hat er heute eingestellt. Damit wird auch die vorgesehene Beschränkung der Versorgungsbefugnis auf an der AbD teilnehmende Einrichtungen nicht zur Anwendung kommen. Der Wirkstoff sollte bei therapienaiven Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und einer hämolytischen Anämie mit bestehenden Behandlungsoptionen verglichen werden.

Grund für die Entscheidung des G-BA: Das für eine Vergleichsstudie infrage kommende IPIG-Register (International PNH Interest Group) ist durch seine Vertraulichkeitsregelungen, seine Struktur und die Zusammensetzung der aufsichtshabenden Gremien nicht für vergleichende Analysen geeignet. So sind verschiedene pharmazeutische Hersteller in den Aufsichtsgremien beteiligt, was die wissenschaftliche Unabhängigkeit teilweise einschränkt. Jedes pharmazeutische Unternehmen hat ein 18-monatiges Exklusivrecht an erhobenen Daten, die in sogenannten substanzspezifischen Datensilos gespeichert werden. Vergleichsdaten zu Wirkstoffen anderer Hersteller stehen damit erst mit einer zeitlichen Verzögerung zur Verfügung; und dies auch nur in Teilen und in aggregierter Form. Der direkte Zugriff auf Vergleichsdaten von Wirkstoffen anderer Hersteller ist in der für die AbD erforderlichen Weise nicht möglich. Für eine AbD müsste daher eine Parallelstruktur zu dem grundsätzlich gut geeigneten Register aufgebaut werden, was der G-BA als nicht verhältnismäßig einschätzt. In den Tragenden Gründen und der Zusammenfassenden Dokumentation – zwei Begleitdokumenten zum Beschluss – hat der G-BA dies genauer ausgeführt.

Seltene Erkrankung der Blutbildung und Vergleichstherapie

Die PNH ist eine äußerst seltene genetische Erkrankung. Therapiemöglichkeiten sind beispielsweise zielgerichtete Immuntherapien mit den terminalen C5-Inhibitoren Eculizumab oder Ravulizumab. Beide Wirkstoffe wären als Vergleichstherapie für den proximalen Komplementinhibitor Iptacopan infrage gekommen.

Themenseite Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln auf der G-BA-Website