Off-Label-Use einer oralen Erhaltungschemotherapie bei Rhabdomyosarkom: Klinische Studie zeigt keine Überlebensvorteile

Berlin, 14. Februar 2025 – Eine zusätzliche Erhaltungstherapie mit Trofosfamid, Etoposid und Idarubicin nach multimodaler Standardtherapie bringt für Kinder und Jugendliche mit Rhabdomyosarkom keinen Überlebensvorteil. Die 3-Jahres-Überlebensraten sind mit und ohne diese Zusatztherapie annähernd gleich hoch. So das Ergebnis einer klinischen Studie der Universität Tübingen, die den zulassungsüberschreitenden Einsatz der Wirkstoffe untersucht hatte. Eine Zusammenfassung des Studienberichts veröffentlichte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) jetzt auf seiner Website.

Im Rahmen der klinischen Studie war die im sog. Off-Label-Use angewandte Prüfmedikation eine GKV-Leistung. Der G-BA hatte dem dahingehenden Antrag der Studieninitiatoren nicht widersprochen, da der Off-Label-Use therapierelevante Verbesserungen im Vergleich zu bestehenden Behandlungsmöglichkeiten erwarten ließ.

Nach § 35c Abs. 2 SGB V kann unter bestimmten Voraussetzungen eine Übernahme der Kosten für Arzneimittel im Off-Label-Use in klinischen Studien erfolgen, wenn der G-BA einem entsprechenden Antrag nicht widerspricht. Die weiteren Regelungen hierzu in der Arzneimittel-Richtlinie sehen vor, dass dem G-BA innerhalb von 12 Monaten nach Beendigung der Studie eine deutschsprachige Zusammenfassung mit allen wesentlichen Ergebnissen der klinischen Studie zur Verfügung gestellt wird, die er dann auf seiner Website veröffentlicht.

Kurz gefasst: Intervention und Ergebnis der Vergleichsstudie

Die randomisierte, kontrollierte Vergleichsstudie untersuchte, ob bei Patientinnen und Patienten mit Hochrisiko-Rhabdomyosarkomen und ähnlichen Sarkomen eine zusätzlich nach der Standard-Chemotherapie gegebene orale Erhaltungschemotherapie das Überleben verbessert. Als solche wurde nach Ende der Behandlung zulassungsüberschreitend Trofosfamid und Idarubicin im Wechsel mit Trofosfamid und Etoposid gegeben. An der Studie nahmen 195 Patientinnen und Patienten teil. Im Ergebnis lag die 3-Jahres-Überlebensrate ohne die Zusatztherapie bei 84,7 % und mit der Zusatztherapie sogar leicht darunter bei 82,8 %.

Themenseite Zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln in klinischen Studien auf der G-BA-Website