ATMP: Qualitäts­vorgaben für die Anwendung von Exagam­glogen autotemcel beschlossen

Berlin, 6. Februar 2025 – Der Gemeinsame Bundes­aus­schuss (G-BA) hat heute qualitäts­si­chernde Anforde­rungen an den Einsatz des Genthe­ra­peu­tikums Exagam­glogen autotemcel beschlossen. Die Details regelt die neue Anlage VI der ATMP-​Qualitätssicherungs-Richtlinie.

Exagam­glogen autotemcel gehört zu den Arznei­mitteln für neuartige Therapien (ATMP) und ist das erste genetische Zellthe­ra­peutikum, das auf der CRISPR/Cas9-​Technik beruht. Als Einmal-​Infusion wird es zur Behandlung der Beta-​Thalassämie und auch der Sichel­zel­lanämie eingesetzt. Bei beiden Krankheiten sind Aufbau und Funktion der roten Blutkör­perchen durch genetische Verände­rungen gestört, was zu einem vermin­derten Sauerstoff­transport des Blutes führt. Mit dem Wirkstoff werden die blutbil­denden (hämato­poe­tischen) Stammzellen gen-​editiert, sodass große Mengen an fetalem Hämoglobin (Hämoglobin F) in den roten Blutkör­perchen produziert werden. Zu diesem Wirkstoff bereitet der G-BA parallel auch anwendungs­be­gleitende Datener­he­bungen vor.

Hohe Anforde­rungen an das Fachpersonal

Mit den Qualitäts­regeln stellt der G-BA sicher, dass besondere Erfahrung, Personal­qua­li­fi­ka­tionen und Strukturen vorhanden sind, um diese Gentherapie anzuwenden und gut einzuschätzen, ob sie für die Betroffenen infrage kommt. Eingeflossen ist der derzeit verfügbare wissen­schaftliche Forschungsstand zum Wirkstoff sowie die Erkenntnisse aus dem Stellung­nah­me­ver­fahren. Da unter den Patien­tinnen und Patienten viele Kinder und Jugendliche sind, ist eine besondere pädiatrische Kompetenz und Erfahrung mit der Therapie­al­ter­native „Stammzell­trans­plan­tation“ wichtig. Damit mögliche Nebenwir­kungen nach der Medika­men­tengabe schnell erkannt und richtig eingeordnet werden, ist eine intensive Nachsorge durch erfahrene ärztliche und pflege­rische Fachkräfte erforderlich.

Thementext Qualitäts­ge­si­cherte Anwendung von ATMP auf der G-​BA-Website

Fachnews vom 15. Januar 2025: Gentherapie Exagam­glogen Autotemcel bei Sichel­zell­krankheit: G-BA fordert anwendungs­be­gleitende Datener­hebung