ATMP: Qualitätsvorgaben für die Anwendung von Exagamglogen autotemcel beschlossen

Berlin, 6. Februar 2025 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat heute qualitätssichernde Anforderungen an den Einsatz des Gentherapeutikums Exagamglogen autotemcel beschlossen. Die Details regelt die neue Anlage VI der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie.

Exagamglogen autotemcel gehört zu den Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) und ist das erste genetische Zelltherapeutikum, das auf der CRISPR/Cas9-Technik beruht. Als Einmal-Infusion wird es zur Behandlung der Beta-Thalassämie und auch der Sichelzellanämie eingesetzt. Bei beiden Krankheiten sind Aufbau und Funktion der roten Blutkörperchen durch genetische Veränderungen gestört, was zu einem verminderten Sauerstofftransport des Blutes führt. Mit dem Wirkstoff werden die blutbildenden (hämatopoetischen) Stammzellen gen-editiert, sodass große Mengen an fetalem Hämoglobin (Hämoglobin F) in den roten Blutkörperchen produziert werden. Zu diesem Wirkstoff bereitet der G-BA parallel auch anwendungsbegleitende Datenerhebungen vor.

Hohe Anforderungen an das Fachpersonal

Mit den Qualitätsregeln stellt der G-BA sicher, dass besondere Erfahrung, Personalqualifikationen und Strukturen vorhanden sind, um diese Gentherapie anzuwenden und gut einzuschätzen, ob sie für die Betroffenen infrage kommt. Eingeflossen ist der derzeit verfügbare wissenschaftliche Forschungsstand zum Wirkstoff sowie die Erkenntnisse aus dem Stellungnahmeverfahren. Da unter den Patientinnen und Patienten viele Kinder und Jugendliche sind, ist eine besondere pädiatrische Kompetenz und Erfahrung mit der Therapiealternative „Stammzelltransplantation“ wichtig. Damit mögliche Nebenwirkungen nach der Medikamentengabe schnell erkannt und richtig eingeordnet werden, ist eine intensive Nachsorge durch erfahrene ärztliche und pflegerische Fachkräfte erforderlich.

Thementext Qualitätsgesicherte Anwendung von ATMP auf der G-BA-Website

Fachnews vom 15. Januar 2025: Gentherapie Exagamglogen Autotemcel bei Sichelzellkrankheit: G-BA fordert anwendungsbegleitende Datenerhebung