G-BA lässt Methodik zu anwendungsbegleitenden Datenerhebungen weiter ausgestalten

Berlin, 5. Februar 2025 – Fünf anwendungsbegleitende Datenerhebungen laufen schon; zehn weitere befinden sich in der Pipeline. Mit diesen Datenerhebungen (in der Regel Registerstudien) erfassen pharmazeutische Unternehmen zu bestimmten neuen Arzneimitteln flächendeckend Daten aus dem Behandlungsalltag. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) kann die Unternehmen dazu verpflichten, wenn die bisherige Datenlage zu ihren neuartigen Produkten eine adäquate Nutzenbewertung noch nicht zulässt. Inzwischen liegen erste Erfahrungen mit den Studien vor. Jetzt beauftragte der G-BA das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit einer wissenschaftlichen Bewertung, wie die folgenden methodischen Aspekte bei nicht-randomisierten vergleichenden Studien bestmöglich berücksichtigt werden können:

• Identifikation und Auswahl statistischer Störgrößen (sog. Confounder),
• Schätzung notwendiger Fallzahlen vor dem Hintergrund unzureichender Vorabinformationen,
• Umgang mit einem Wechsel der Behandlung, mit patientenberichteten Endpunkten und fehlenden Werten,
• Festlegung des Beobachtungsstarts und
• Umgang mit sogenannten Propensity Score-Analysen in Anwendungsgebieten mit kleinen Patientenkollektiven.

Als Grundlage für diese Bewertung soll das IQWiG eine orientierende Recherche nach geeigneter Literatur durchführen und auch die in den bisherigen Prüfungen identifizierten Mängel in den Studienunterlagen der pharmazeutischen Unternehmer berücksichtigen. Sofern das IQWiG weitere Themenbereiche auf Basis der bisherigen Prüfungen identifiziert, können diese ebenfalls in dem Auftrag bearbeitet werden.

Breite Fachdiskussion erwünscht

Pharmazeutische Unternehmen und weitere Fachinteressierte bekommen explizit Gelegenheit, sich an diesem Prozess als Stellungnehmende zu beteiligen. Das IQWiG wird dazu einen Zwischenbericht vorlegen und ein entsprechendes Stellungnahmeverfahren durchführen. Über dessen Start wird das IQWiG zu gegebener Zeit informieren.

Themenseite Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln auf der G-BA-Website

IQWiG-Rapid Report Konzepte zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V, 13. Mai 2020