Gentherapie Exagamglogen Autotemcel bei Sichelzellkrankheit: G-BA fordert anwendungsbegleitende Datenerhebung

Berlin, 15. Januar 2025 – Die Behandlung der Sichelzellkrankheit mit dem neuen Gentherapeutikum Exagamglogen Autotemcel soll flächendeckend in einer vergleichenden Registerstudie erfasst werden. Mit dem heutigen Markteintritt des Wirkstoffs für dieses Anwendungsgebiet greift ein Beschluss vom 21. Dezember 2023, der durch den Beschluss vom 7. November 2024 geändert wurde, mit dem der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) den Hersteller auf eine sogenannte anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) verpflichtet. Darin sind die Anforderungen an die anwendungsbegleitende Studie festgelegt. Sie soll eine aussagekräftige Bewertung des patientenrelevanten Zusatznutzens des Wirkstoffs ermöglichen. Im nächsten Schritt wird der Hersteller mit dem G-BA das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan abstimmen. Erst danach kann die Registerstudie starten.

Ab dem Start der Studie darf Exagamglogen Autotemcel nur noch von Ärztinnen und Ärzten in Einrichtungen eingesetzt werden, die an der anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken. Diese Einschränkung tritt schon mit dem Markteintritt des Wirkstoffs zum 15. Januar 2025 in Kraft, entfaltet ihre Wirkung aber erst ab dem Beginn der anwendungsbegleitenden Datenerhebung.

Patientengruppe, Vergleichstherapien und mögliche Studienregister

Zielgruppe für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel und damit für eine Teilnahme an der geplanten Registerstudie sind Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit

• mit wiederkehrenden Gefäßverschlüssen (rezidivierenden vaso-okklusiven Krisen),
• für die eine Transplantation blutbildender Stammzellen (hämatopoetische Stammzelltransplantation) in Frage kommt, aber kein HLA-kompatibler, verwandter Spender verfügbar ist (HLA = Humanes Leukozyten-Antigen).

Verglichen werden soll der Wirkstoff mit Therapieoptionen, die im Rahmen der gesetzlichen Krankenversicherung erbringbar sind: Hydroxycarbamid, Erythrozytentransfusionen und der Hochdosistherapie mit allogener Stammzelltransplantation bei Verfügbarkeit einer HLA-kompatiblen, aber nicht-verwandten Stammzellspende.

Die Datenerhebung soll vorzugsweise über schon bestehende Indikationsregister realisiert werden. Mit einigen Anpassungen käme hier zum Beispiel das Register Sichelzellkrankheit der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) infrage.

Der Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel ist das erste genetische Zelltherapeutikum, das auf der CRISPR/Cas9-Technik beruht. Es besteht aus einer Einmal-Infusion zuvor entnommener, gen-editierter blutbildender Stamm- und Vorläuferzellen. Die Therapie führt zu einer vermehrten Bildung fetalen Hämoglobins (Hämoglobin F) in den roten Blutkörperchen. Dies verbessert den Sauerstofftransport im Blut.

Thementext auf der Website des G-BA zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln