Keine anwendungsbegleitende Datenerhebung beim Wirkstoff Marstacimab – G-BA stellt Beratungen ein
Berlin, 5. Dezember 2024 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat seine Beratungen zu einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) beim Wirkstoff Marstacimab eingestellt. Die gesetzlichen Voraussetzungen liegen nicht mehr vor, auf deren Grundlage der G-BA den pharmazeutischen Unternehmer verpflichten kann, Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine Nutzenbewertung auszuwerten. Möglich ist eine AbD-Forderung generell nur bei Arzneimitteln mit bedingter Zulassung, mit Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen und bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs).
Der G-BA hatte im April 2024 die Beratungen für eine möglicherweise erforderliche AbD eingeleitet. Die Zulassung des Wirkstoffs erfolgte im November 2024 dann aber nicht – anders als vom pharmazeutischen Unternehmer ursprünglich angestrebt – als Orphan Drug. Die EMA sprach auch keine bedingte Zulassung oder eine Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen aus.
Marstacimab ist zugelassen für die Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg
- mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren oder
- schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren.