Anwendungsbegleitende Datenerhebung zu Risdiplam startet am 30. Oktober 2024

Berlin, 19. September 2024 – Ab dem 30. Oktober 2024 werden sämtliche Behandlungen mit dem neuen Wirkstoff Risdiplam in einer Registerstudie beim Studienregister SMArtCARE erfasst. Risdiplam ist ein Therapeutikum zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat heute das vom Hersteller vorgelegte Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan unter Auflagen abgenommen. Zum Studienstart wird der G-BA auf seiner Website nähere Informationen zu dieser Registerstudie bereitstellen.

Mit dem Start dieser anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) des G-BA darf Risdiplam nur noch von Ärztinnen und Ärzten eingesetzt werden, die ihre Behandlungsdaten dazu beim SMArtCARE-Register dokumentieren. Erfasst wird darin unter anderem das Erreichen bestimmter motorischer Meilensteine ab Behandlungsbeginn. Über SMArtCARE läuft bereits eine weitere AbD: Die Registerstudie zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®), der ebenfalls zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie eingesetzt wird.

Auswertungszeitraum und Vergleichstherapien

Der Hersteller ist beauftragt, die Ergebnisse der Datenerhebung bis spätestens zum 1. April 2028 vorzulegen. Die erneute Nutzenbewertung von Risdiplam soll klären, ob der Wirkstoff gegenüber einer Therapie mit Nusinersen und einer Therapie mit Onasemnogen-Abeparvovec einen patientenrelevanten Zusatznutzen aufweist. Die bislang verfügbare Evidenzlage reicht für eine solche Bewertung nicht aus.

Der Wirkstoff Risdiplam

Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie weisen eine Genmutation auf dem SMN1-Gen (Survival-Motor-Neuron-Gen) auf. Ein weiteres SMN-Gen, das SMN2-Gen, ersetzt die fehlende Funktion des SMN1-Gens nur teilweise, sodass das von den Nervenzellen benötigte Eiweiß in unzureichender Menge produziert wird. Der 2021 zugelassene Wirkstoff Risdiplam erhöht die Produktivität des SMN2-Gens und soll so die Erkrankung aufhalten. Der Wirkstoff wird nach den Mahlzeiten als Lösung oral eingenommen.

Thementext zur Anwendungsbegleitenden Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln auf der G-BA-Website

Website des SMArtCARE-Registers am Universitätsklinikum Freiburg