Start von Registerstudien zu zwei Gentherapeutika bei Hämophilie A und B
Berlin, 30. August 2024 – Zu zwei gentherapeutischen Arzneimitteln zur Behandlung der Hämophilie beginnt heute die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) als vergleichende Registerstudie:
- Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) bei Hämophilie A
sowie - Etranacogen Dezaparvovec (Hemgenix) bei Hämophilie B.
Mit dem heutigen Studienstart dürfen nun nur noch Ärztinnen und Ärzte diese Arzneimittel anwenden, die ihre Behandlungsdaten dazu im Deutschen Hämophilieregister (DHR) dokumentieren. Auf seiner Website hat der Gemeinsame Bundesausschuss zwei Studienseiten mit allen Informationen für die Anwenderinnen und Anwender freigeschaltet.
Aufgrund der sehr kleinen Patientengruppe sollen möglichst alle Behandlungen für die Studie erfasst werden. Beide gentherapeutischen Arzneimittel werden als Einmal-Infusionstherapien verabreicht. Patientinnen und Patienten müssen unter anderem wegen möglicher überschießender Immunreaktionen auf die Therapie engmaschig überwacht werden. Für die Anwendung von Gentherapeutika bei der Hämophilie sind auch die Vorgaben der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie zu berücksichtigen.