Neuer Off-Label-Use: Sorafenib bei Desmoidtumoren

Berlin, 12. August 2024 – Arzneimittel mit dem Wirkstoff Sorafenib können ab sofort auch zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenen Desmoidtumoren, nachgewiesenem Krankheitsprogress und Behandlungsbedürftigkeit verordnet werden. Der Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), der den Off-Label-Use als Leistung der gesetzlichen Krankenversicherung regelt, ist in Kraft getreten. Maßgebliche Grundlage für den G-BA-Beschluss war die positive Empfehlung der Expertengruppe Off-Label beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte. Zudem haben insgesamt 14 pharmazeutische Unternehmen dem vorgesehenen Off-Label-Use für ihr jeweiliges Sorafenib-haltiges Arzneimittel zugestimmt. Regulär zugelassen ist Sorafenib zur Behandlung des Nierenzell-, Leberzell- und Schilddrüsenkarzinoms.

Sorafenib bei Desmoidtumoren

Für die Behandlung von Desmoidtumoren, auch Desmoid-Fibromatosen genannt, gibt es bislang keine zugelassenen Arzneimittel. Im Auftrag des G-BA bewertete die Expertengruppe Off-Label den aktuellen Stand des medizinischen Wissens zum zulassungsüberschreitenden Einsatz von Sorafenib in dieser Indikation. Anlass für die Beauftragung der Expertengruppe waren Ergebnisse einer klinischen Studie, die auch Eingang in eine Leitlinienempfehlung gefunden haben. Im Ergebnis hält die Expertengruppe den Off-Label-Use für gerechtfertigt: Der Einsatz kann dazu beitragen, dass sich die Krankheitsmanifestationen zurückbilden, die Symptome gelindert werden und eine weitere Krankheitsprogression verhindert wird.

Thementext auf der Website des G-BA: Off-Label-Use – Verordnungsfähigkeit von Arzneimitteln in nicht zugelassenen Anwendungsbieten