G-BA nimmt Gentherapie mit Eladocagene exuparvovec in die ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie auf

Berlin, 20. Juni 2024 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat heute qualitätssichernde Mindestanforderungen für den Einsatz des neuartigen Wirkstoffs Eladocagene exuparvovec bei Patientinnen und Patienten mit einem Aromatischen-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel beschlossen. Details regelt die neue Anlage V der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie; der Wirkstoff Eladocagene exuparvovec gehört zu Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP).

Über die Erstfassung der Anlage V der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie stellt der G-BA sicher, dass besondere ärztliche Fachkompetenz sowie organisatorische und infrastrukturelle Voraussetzungen vorhanden sind, wenn die intrazerebrale Gentherapie angewendet wird. Die qualitätssichernden Anforderungen umfassen sowohl die Indikationsstellung als auch die Durchführung der Therapie. Zudem ist für die sichere und erfolgreiche Anwendung die Zusammenarbeit verschiedener Fachdisziplinen und Versorgungsstrukturen definiert.

Eladocagene exuparvovec bei AADC-Mangel

Der Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel ist eine seltene Erkrankung, bei der ein Gendefekt dazu führt, dass wichtige Signale im Nervensystem nicht übermittelt werden – weltweit gibt es nach Expertenschätzungen etwa 250 Betroffene. Unbehandelt geht die Erkrankung ab dem Säuglingsalter mit schweren Bewegungsstörungen und Entwicklungsverzögerungen einher. Mit der im Juli 2022 in der EU zugelassenen Gentherapie Eladocagene exuparvovec steht erstmals ein kausaler Therapieansatz zur Verfügung: In das Gehirn wird eine funktionsfähige Genversion appliziert, die helfen soll, dass der Körper die benötigten Botenstoffe zur Signalweitergabe dann selbst herstellen kann. Die Anwendung ist sehr anspruchsvoll. Denn der Wirkstoff muss von in der Gehirnchirurgie erfahrenen Ärztinnen oder Ärzten über vier Infusionen beidseitig gezielt in die für die Steuerung der Motorik wichtige Hirnregion eingebracht werden.

Qualitätsgesicherte Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP)

Nähere Informationen zum Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V sind hier zu finden: Eladocagene exuparvovec