Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Risdiplam (Neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-09-15-D-974)

• Modul 1(PDF 181,53 kB)
• Modul 2(PDF 220,74 kB)
• Modul 3(PDF 605,12 kB)
• Modul 4(PDF 1,91 MB)
• Anhang zu Modul 4(PDF 18,86 MB)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Risdiplam (Evrysdi)

Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

a) Präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens

b) Symptomatische Patientinnen und Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA

• Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec

c) Präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens

• Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und BSC

Stand der Information: Juli 2022

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

• Beschluss vom 07.03.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate)

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 15.12.2023 veröffentlicht:

• Nutzenbewertung IQWiG(PDF 560,03 kB)
• Benennung Kombinationen – Entwurf für Stellungnahmeverfahren(PDF 238,98 kB)

Stellungnahmen

Die mündliche Anhörung fand am 22.01.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 144,81 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren

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