Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat)
Steckbrief
- Wirkstoff: Cipaglucosidase alfa
- Handelsname: Pombiliti
- Therapeutisches Gebiet: Morbus Pompe (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Amicus Therapeutics GmbH
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.08.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.11.2023
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.11.2023
- Beschlussfassung: 01.02.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-08-01-D-964)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Cipaglucosidase alfa (Pombiliti)
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD)
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
- Beschluss vom 01.02.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat)
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.11.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.11.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 11.12.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 160,16 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat)
Beschlussdatum: 01.02.2024
Inkrafttreten: 01.02.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 28.03.2024 B5
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Cipaglucosidase alfa (Pompe disease, combination with miglustat)
Date of resolution: 01/02/2024
Entry into force: 01/02/2024
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-08-01-D-964)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Cipaglucosidase alfa (Pombiliti)
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD)
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
- Beschluss vom 01.02.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat)
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.11.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.11.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 11.12.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 160,16 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Cipaglucosidase alfa (Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat)
Beschlussdatum: 01.02.2024
Inkrafttreten: 01.02.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 28.03.2024 B5
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Cipaglucosidase alfa (Pompe disease, combination with miglustat)
Date of resolution: 01/02/2024
Entry into force: 01/02/2024