Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Lumacaftor/Ivacaftor
  • Handelsname: Orkambi
  • Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.07.2023
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.10.2023
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.11.2023
  • Beschlussfassung: 18.01.2024
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-07-15-D-947)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi)

Orkambi ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.11.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 27.11.2023 statt.

Wortprotokoll(PDF 145,09 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)

Beschlussdatum: 18.01.2024
Inkrafttreten: 18.01.2024
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.02.2024 B2

Details zu diesem Beschluss

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/ Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, homozygous F508del mutation in CFTR gene, ≥ 1 to < 2 years)

Date of resolution: 18/01/2024
Entry into force: 18/01/2024

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-07-15-D-947)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi)

Orkambi ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.10.2023 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.11.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 27.11.2023 statt.

Wortprotokoll(PDF 145,09 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)

Beschlussdatum: 18.01.2024
Inkrafttreten: 18.01.2024
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.02.2024 B2

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/ Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, homozygous F508del mutation in CFTR gene, ≥ 1 to < 2 years)

Date of resolution: 18/01/2024
Entry into force: 18/01/2024