Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Luspatercept (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Myelodysplastisches Syndrom mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt)

Steckbrief

Wirkstoff: Luspatercept
Handelsname: Reblozyl
Therapeutisches Gebiet: Myelodysplastische Syndrome (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
Pharmazeutischer Unternehmer: Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Orphan Drug: ja

Fristen

Beginn des Verfahrens: 15.05.2023
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.08.2023
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 05.09.2023
Beschlussfassung: 02.11.2023
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-05-15-D-946)

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 1,41 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Luspatercept (Reblozyl)

Reblozyl wird angewendet für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Beschluss vom 02.11.2023: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Luspatercept (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt)

Die Nutzenbewertung wurde am 15.08.2023 veröffentlicht:

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.09.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 25.09.2023 statt.

Wortprotokoll(PDF 166,48 kB) zur mündlichen Anhörung.

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Luspatercept(PDF 332,88 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Luspatercept (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt)

Beschlussdatum: 02.11.2023
Inkrafttreten: 02.11.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 30.11.2023 B3

Details zu diesem Beschluss

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Luspatercept (PDF 947,24 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Luspatercept (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit: myelodysplastic syndromes with transfusion-dependent anaemia, pretreated)

Date of resolution: 02/11/2023
Entry into force: 02/11/2023