Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Emicizumab (Neues Anwendungsgebiet: moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Emicizumab
  • Handelsname: Hemlibra
  • Therapeutisches Gebiet: Hämophilie A (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Roche Pharma AG

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.03.2023
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.06.2023
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.06.2023
  • Beschlussfassung: 17.08.2023
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-03-01-D-912)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 1,39 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Emicizumab (Hemlibra):

Hemlibra wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel):

  • mit Faktor-VIII-Hemmkörpern
  • ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit:
    •  schwerer Erkrankung (FVIII < 1 %)
    •  mittelschwerer Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit schwerem Blutungsphänotyp.

Hemlibra kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.06.2023 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.06.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 10.07.2023 statt.

Wortprotokoll(PDF 136,13 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Emicizumab(PDF 189,29 kB)

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Emicizumab (PDF 766,47 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII and XIIa: Emicizumab (new therapeutic indication: moderate haemophilia A, without factor VIII inhibitors, with severe bleeding phenotype)

Date of resolution: 17/08/2023
Entry into force: 17/08/2023

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-03-01-D-912)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 1,39 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Emicizumab (Hemlibra):

Hemlibra wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel):

  • mit Faktor-VIII-Hemmkörpern
  • ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit:
    •  schwerer Erkrankung (FVIII < 1 %)
    •  mittelschwerer Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit schwerem Blutungsphänotyp.

Hemlibra kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.06.2023 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.06.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 10.07.2023 statt.

Wortprotokoll(PDF 136,13 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Emicizumab(PDF 189,29 kB)

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Emicizumab (PDF 766,47 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII and XIIa: Emicizumab (new therapeutic indication: moderate haemophilia A, without factor VIII inhibitors, with severe bleeding phenotype)

Date of resolution: 17/08/2023
Entry into force: 17/08/2023