Nutzen­be­wertung nach § 35a SGB V

Nutzen­be­wer­tungs­ver­fahren zum Wirkstoff Eladocagene exuparvovec (Aromatische-​L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-​Mangel, ≥ 18 Monate)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Eladocagene exuparvovec
  • Handelsname: Upstaza
  • Therapeu­tisches Gebiet: Aromatische-​L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-​Mangel (Stoffwech­sel­krank­heiten)
  • Pharma­zeu­tischer Unternehmer: PTC Therapeutics Interna­tional Limited
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.08.2022
  • Veröffent­lichung der Nutzen­be­wertung und Beginn des schrift­lichen Stellung­nah­me­ver­fahrens: 15.11.2022
  • Fristende zur Abgabe einer schrift­lichen Stellungnahme: 06.12.2022
  • Beschluss­fassung: 02.02.2023
  • Befristung des Beschlusses: 15.02.2028
  • Verfah­rens­status: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzen­be­wertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arznei­mittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

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Eingereichte Unterlagen des pharma­zeu­tischen Unternehmers (Vorgangs­nummer 2022-​08-15-D-856)