Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Eladocagene exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Eladocagene exuparvovec
  • Handelsname: Upstaza
  • Therapeutisches Gebiet: Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: PTC Therapeutics International Limited
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.08.2022
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.11.2022
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.12.2022
  • Beschlussfassung: 02.02.2023
  • Befristung des Beschlusses: 15.02.2028
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-08-15-D-856)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 19.12.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 182,11 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)

Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 06.03.2023 B4

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Eladocagene exuparvovec (Aromatic-L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency, ≥ 18 months)

Date of resolution: 02/02/2023
Entry into force: 02/02/2023

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-08-15-D-856)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2022 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 19.12.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 182,11 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)

Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 06.03.2023 B4

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Eladocagene exuparvovec (Aromatic-L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency, ≥ 18 months)

Date of resolution: 02/02/2023
Entry into force: 02/02/2023