Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor)

Steckbrief

Wirkstoff: Ivacaftor
Handelsname: Kalydeco
Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Orphan Drug: ja

Fristen

Beginn des Verfahrens: 15.02.2022
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.05.2022
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 07.06.2022
Beschlussfassung: 04.08.2022
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-02-15-D-795)

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 7,30 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco)

Kalydeco-Tabletten werden angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen haben.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Beschluss vom 04.08.2022: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Die Nutzenbewertung wurde am 16.05.2022 veröffentlicht:

Nutzenbewertung IQWiG(PDF 535,75 kB)

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.06.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 27.06.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 184,91 kB) zur mündlichen Anhörung.

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 154,97 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Beschlussdatum: 04.08.2022
Inkrafttreten: 04.08.2022
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 19.08.2022 B2

Details zu diesem Beschluss

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (PDF 713,37 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor, 6 to 11 years (heterozygous for F508del and gating mutations (including R117H))

Date of resolution: 04/08/2022
Entry into force: 04/08/2022