Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor)

Steckbrief

Wirkstoff: Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
Handelsname: Kaftrio
Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Orphan Drug: ja

Fristen

Beginn des Verfahrens: 15.02.2022
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.05.2022
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 07.06.2022
Beschlussfassung: 04.08.2022
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-02-15-D-776)

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 7,31 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor (Kaftrio)

Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Kinder im Alter von 6 bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Beschluss vom 04.08.2022: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Die Nutzenbewertung wurde am 16.05.2022 veröffentlicht:

Nutzenbewertung IQWiG(PDF 535,99 kB)

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.06.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 27.06.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 184,91 kB) zur mündlichen Anhörung.

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor(PDF 161,01 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Beschlussdatum: 04.08.2022
Inkrafttreten: 04.08.2022
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.09.2022 B2

Details zu diesem Beschluss

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor (PDF 714,67 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor (new therapeutic indication: Cystic Fibrosis, combination regimen with ivacaftor, 6 to 11 years (heterozygous for F508del and RF mutations))

Date of resolution: 04/08/2022
Entry into force: 04/08/2022