Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Steckbrief

Wirkstoff: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
Handelsname: Kaftrio
Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Orphan Drug: ja

Fristen

Beginn des Verfahrens: 01.06.2021
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.09.2021
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.09.2021
Beschlussfassung: 19.11.2021
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-06-01-D-685)

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 8,39 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®)

Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Beschluss vom 19.11.2021: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2021 veröffentlicht:

Nutzenbewertung IQWiG(PDF 656,90 kB)

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 11.10.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 175,18 kB) zur mündlichen Anhörung.

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor(PDF 229,09 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Beschlussdatum: 19.11.2021
Inkrafttreten: 19.11.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 29.12.2021 B2

Details zu diesem Beschluss

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (PDF 807,90 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with ivacaftor in subjects aged 12 years and older (heterozygous for F508del and gating mutation (including R117H))

Date of resolution: 19/11/2021
Entry into force: 19/11/2021

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))

Steckbrief

Fristen

Bemerkungen

Dossier

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®)

Zweckmäßige Vergleichstherapie