Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ivacaftor
  • Handelsname: Kalydeco
  • Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.09.2020
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.12.2020
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.12.2020
  • Beschlussfassung: 18.02.2021
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Unterlage nach 5. Kapitel § 17 Abs. 1 VerfO

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2020-09-01-D-587)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 9,15 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Tabletten werden angewendet: im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 75 mg/Tezacaftor 50 mg/ Elexacaftor 100 mg-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind oder heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen und eine Minimalfunktions (MF)-Mutation aufweisen (siehe Ab-schnitt 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2020 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 11.01.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 135,18 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 131,04 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Beschlussdatum: 18.02.2021
Inkrafttreten: 18.02.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.03.2021 B3

Details zu diesem Beschluss

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (PDF 742,50 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (New Therapeutic Indication: Cystic Fibrosis, Combination Treatment with Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Patients 12 Years and Older (Homozygous for F508del Mutation))

Date of resolution: 18/02/2021
Entry into force: 18/02/2021

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2020-09-01-D-587)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 9,15 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Tabletten werden angewendet: im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 75 mg/Tezacaftor 50 mg/ Elexacaftor 100 mg-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind oder heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen und eine Minimalfunktions (MF)-Mutation aufweisen (siehe Ab-schnitt 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.12.2020 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2020 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 11.01.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 135,18 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 131,04 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation))

Beschlussdatum: 18.02.2021
Inkrafttreten: 18.02.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.03.2021 B3

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (PDF 742,50 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (New Therapeutic Indication: Cystic Fibrosis, Combination Treatment with Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Patients 12 Years and Older (Homozygous for F508del Mutation))

Date of resolution: 18/02/2021
Entry into force: 18/02/2021