Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Betibeglogene Autotemcel (autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen)
Steckbrief
- Wirkstoff: Betibeglogene Autotemcel
- Handelsname: Zynteglo™
- Therapeutisches Gebiet: β-Thalassämie (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
- Pharmazeutischer Unternehmer: bluebird bio (Germany) GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.11.2019
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 17.02.2020
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 09.03.2020
- Beschlussfassung: 14.05.2020
- Befristung des Beschlusses: 15.05.2025
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Die Zulassung für den Wirkstoff Betibeglogene Autotemcel wurde widerrufen:
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1367.htm
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-11-15-D-497)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 17.02.2020 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 09.03.2020 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 24.03.2020 statt.
Wortprotokoll(PDF 144,30 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
-
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Betibeglogene autotemcel (β-Thalassämie) – Therapiekosten
Beschlussdatum: 03.12.2020
Inkrafttreten: 03.12.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 29.01.2021 B6 -
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Betibeglogene autotemcel (β-Thalassämie)
Beschlussdatum: 14.05.2020
Inkrafttreten: 14.05.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.06.2020 B5
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
-
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Betibeglogene Autotemcel (β-Thalassaemia) (Treatment Costs)
Date of resolution: 03/12/2020
Entry into force: 03/12/2020 -
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Betibeglogene Autotemcel (β-Thalassaemia)
Date of resolution: 14/05/2020
Entry into force: 14/05/2020
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-11-15-D-497)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 17.02.2020 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 09.03.2020 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 24.03.2020 statt.
Wortprotokoll(PDF 144,30 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
-
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Betibeglogene autotemcel (β-Thalassämie) – Therapiekosten
Beschlussdatum: 03.12.2020
Inkrafttreten: 03.12.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 29.01.2021 B6 -
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Betibeglogene autotemcel (β-Thalassämie)
Beschlussdatum: 14.05.2020
Inkrafttreten: 14.05.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.06.2020 B5
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
-
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Betibeglogene Autotemcel (β-Thalassaemia) (Treatment Costs)
Date of resolution: 03/12/2020
Entry into force: 03/12/2020 -
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Betibeglogene Autotemcel (β-Thalassaemia)
Date of resolution: 14/05/2020
Entry into force: 14/05/2020