Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, diverse Gating-Mutationen, ≥ 6 Jahre)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ivacaftor
  • Handelsname: Kalydeco®
  • Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.09.2019
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.12.2019
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.12.2019
  • Beschlussfassung: 20.02.2020
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 9,32 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Tabletten werden angewendet zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg, die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTRGen aufweisen: G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R (siehe Abschnitte 4.4 und 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.12.2019 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.12.2019 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 07.01.2020 statt.

Wortprotokoll(PDF 229,02 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 169,07 kB)

Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, Patienten ab 6 Jahren, diverse Gating-Mutationen)

Beschlussdatum: 20.02.2020
Inkrafttreten: 20.02.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 26.03.2020 B3

Details zu diesem Beschluss

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (Exceeding the € 50 Million Limit: Cystic Fibrosis, Patients from 6 Years of Age, Various Gating Mutations) (PDF 849,18 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII:Ivacaftor (Exceeding the € 50 Million Limit: Cystic Fibrosis, Patients from 6 Years of Age, Various Gating Mutations)

Date of resolution: 20/02/2020
Entry into force: 20/02/2020

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-09-01-D-478)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 9,32 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Tabletten werden angewendet zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) ab 6 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 25 kg, die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTRGen aufweisen: G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R (siehe Abschnitte 4.4 und 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.12.2019 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.12.2019 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 07.01.2020 statt.

Wortprotokoll(PDF 229,02 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 169,07 kB)

Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, Patienten ab 6 Jahren, diverse Gating-Mutationen)

Beschlussdatum: 20.02.2020
Inkrafttreten: 20.02.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 26.03.2020 B3

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (Exceeding the € 50 Million Limit: Cystic Fibrosis, Patients from 6 Years of Age, Various Gating Mutations) (PDF 849,18 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII:Ivacaftor (Exceeding the € 50 Million Limit: Cystic Fibrosis, Patients from 6 Years of Age, Various Gating Mutations)

Date of resolution: 20/02/2020
Entry into force: 20/02/2020