Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ivacaftor
  • Handelsname: Kalydeco®
  • Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.09.2019
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.12.2019
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.12.2019
  • Beschlussfassung: 20.02.2020
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-09-01-D-477)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 8,96 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Tabletten werden ferner angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor 100 mg/Ivacaftor 150 mg-Tabletten zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.12.2019 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.12.2019 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 07.01.2020 statt.

Wortprotokoll(PDF 229,01 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 161,95 kB)

Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del))

Beschlussdatum: 20.02.2020
Inkrafttreten: 20.02.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 26.03.2020 B4

Details zu diesem Beschluss

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (PDF 829,94 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (Exceeding the € 50 Million Limit: Cystic Fibrosis, Combination Regimen with Tezacaftor/Ivacaftor in Patients over 12 Years of Age (Heterozygous with Respect to F508del))

Date of resolution: 20/02/2020
Entry into force: 20/02/2020

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-09-01-D-477)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 8,96 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Tabletten werden ferner angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor 100 mg/Ivacaftor 150 mg-Tabletten zur Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.12.2019 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.12.2019 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 07.01.2020 statt.

Wortprotokoll(PDF 229,01 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor(PDF 161,95 kB)

Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del))

Beschlussdatum: 20.02.2020
Inkrafttreten: 20.02.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 26.03.2020 B4

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor (PDF 829,94 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (Exceeding the € 50 Million Limit: Cystic Fibrosis, Combination Regimen with Tezacaftor/Ivacaftor in Patients over 12 Years of Age (Heterozygous with Respect to F508del))

Date of resolution: 20/02/2020
Entry into force: 20/02/2020