Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 2–5 Jahre)
Die in diesem Nutzenbewertungsverfahren gefassten Beschlüsse wurden durch folgendes Nutzenbewertungsverfahren aufgehoben:
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre)
vom 01.10.2021
Steckbrief
- Wirkstoff: Lumacaftor/Ivacaftor
- Handelsname: Orkambi®
- Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.02.2019
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.05.2019
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 05.06.2019
- Beschlussfassung: 15.08.2019
- Befristung des Beschlusses: 01.10.2021
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-02-15-D-432)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)
Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (siehe Abschnitte 4.2, 4.4 und 5.1).
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.05.2019 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.06.2019 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 24.06.2019 statt.
Wortprotokoll(PDF 125,49 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten 2 – 5 Jahre)
Beschlussdatum: 15.08.2019
Inkrafttreten: aufgehoben
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 09.09.2019 B2
Zugehörige Verfahren
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, patients aged 2–5 years)
Date of resolution: 15/08/2019
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-02-15-D-432)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)
Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (siehe Abschnitte 4.2, 4.4 und 5.1).
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.05.2019 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.06.2019 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 24.06.2019 statt.
Wortprotokoll(PDF 125,49 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten 2 – 5 Jahre)
Beschlussdatum: 15.08.2019
Inkrafttreten: aufgehoben
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 09.09.2019 B2
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, patients aged 2–5 years)
Date of resolution: 15/08/2019