Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff rADAMTS13 (ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP))
Steckbrief
- Wirkstoff: rADAMTS13
- Handelsname: Adzynma
- Therapeutisches Gebiet: ADAMTS13-Mangel (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Takeda GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.09.2024
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.12.2024
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.12.2024
- Beschlussfassung: 20.02.2025
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2024-09-01-D-1109)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.12.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.12.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 06.01.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 180,18 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: rADAMTS13 (ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP))
Beschlussdatum: 20.02.2025
Inkrafttreten: 20.02.2025
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 10.04.2025 B3
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.
Pharmaceutical Directive/Annex XII: rADAMTS13 (ADAMTS13 deficiency in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP))
Date of resolution: 20/02/2025
Entry into force: 20/02/2025
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2024-09-01-D-1109)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.12.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.12.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 06.01.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 180,18 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: rADAMTS13 (ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP))
Beschlussdatum: 20.02.2025
Inkrafttreten: 20.02.2025
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 10.04.2025 B3
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.
Pharmaceutical Directive/Annex XII: rADAMTS13 (ADAMTS13 deficiency in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP))
Date of resolution: 20/02/2025
Entry into force: 20/02/2025