Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Entrectinib (Neues Anwendungsgebiet: Solide Tumore, Neurotrophe Tyrosin-Rezeptor-Kinase (NTRK)-Genfusion, histologieunabhängig, > 1 Monat bis < 12 Jahre)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2024-08-01-D-1094)

• Modul 1(PDF 762,77 kB)
• Modul 2(PDF 1,01 MB)
• Modul 3(PDF 1,89 MB)
• Modul 4(PDF 1,90 MB)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Entrectinib (Rozlytrek)

Rozlytrek als Monotherapie wird zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten älter als 1 Monat mit soliden Tumoren mit NTRK-Genfusion angewendet,

• bei denen eine lokal fortgeschrittene oder metastasierte Erkrankung vorliegt oder eine Erkrankung, bei der eine chirurgische Resektion wahrscheinlich zu schwerer Morbidität führt, und
• die bisher keinen NTRK-Inhibitor erhalten haben
• für die keine zufriedenstellenden Therapieoptionen zur Verfügung stehen.

Das neu zu bewertende Anwendungsgebiet umfasst pädiatrische Patientinnen und Patienten älter als 1 Monat bis 12 Jahre mit soliden Tumoren mit NTRK-Genfusion,

• bei denen eine lokal fortgeschrittene oder metastasierte Erkrankung vorliegt oder eine Erkrankung, bei der eine chirurgische Resektion wahrscheinlich zu schwerer Morbidität führt, und
• die bisher keinen NTRK-Inhibitor erhalten haben
• für die keine zufriedenstellenden Therapieoptionen zur Verfügung stehen.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Pädiatrische Patientinnen und Patienten (ab einem Monat bis 12 Jahre) mit soliden Tumoren, die eine neurotrophe Tyrosin-Rezeptor-Kinase (NTRK)-Genfusion aufweisen, bei denen eine lokal fortgeschrittene oder metastasierte Erkrankung vorliegt oder eine Erkrankung, bei der eine chirurgische Resektion wahrscheinlich zu schwerer Morbidität führt, und die zuvor keinen NTRK-Inhibitor erhalten haben und für die außer Larotrectinib keine zufriedenstellenden Therapieoptionen zur Verfügung stehen.

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Entrectinib als Monotherapie:

• Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von
  • Larotrectinib
  • Best-Supportive-Care
  • chirurgischer Resektion, die wahrscheinlich zu schwerer Morbidität führt, für die aber gleichwohl im Einzelfall ein patientenindividueller klinischer Nutzen zu erwarten ist.

Stand der Information: Juni 2024

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.11.2024 veröffentlicht:

• Nutzenbewertung IQWiG(PDF 965,16 kB)
• Benennung Kombinationen – Entwurf für Stellungnahmeverfahren(PDF 258,40 kB)

Stellungnahmen

Die mündliche Anhörung fand am 09.12.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 103,43 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren