Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ciltacabtagen autoleucel (Neues Anwendungsgebiet / Neubewertung Orphan > 30 Mio: Multiples Myelom, nach mind. 1 Vortherapie, refraktär gegenüber Lenalidomid)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2024-12-01-D-1074)

• Modul 1(PDF 709,88 kB)
• Modul 2(PDF 488,79 kB)
• Modul 3(PDF 1,17 MB)
• Modul 4(PDF 27,11 MB)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ciltacabtagen autoleucel (Carvykti)

Carvykti ist indiziert für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom, die zuvor bereits mindestens eine Therapie erhalten haben, darunter einen Immunmodulator und einen Proteasom-Inhibitor, und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression zeigten und gegenüber Lenalidomid refraktär sind.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Erwachsene mit rezidiviertem und refraktärem Multiplen Myelom, die mindestens eine vorhergehende Therapie erhalten haben, auf die letzte Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben und refraktär gegenüber Lenalidomid sind; Vorbehandlung umfasst einen Immunmodulator und einen Proteasom-Inhibitor

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Ciltacabtagen autoleucel:

• Eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von
  • Daratumumab in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason
  • Daratumumab in Kombination mit Carfilzomib und Dexamethason
  • Daratumumab in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason
  • Isatuximab in Kombination mit Carfilzomib und Dexamethason
  • Isatuximab in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason (nur für Personen mit mind. 2 Vortherapien)
  • Elotuzumab in Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason (nur für Personen mit mind. 2 Vortherapien)
  • Pomalidomid in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason (nur für Personen, die auf einen Anti-CD38-Antikörper refraktär sind)
  • Pomalidomid in Kombination mit Dexamethason (nur für mind. doppelt-refraktäre Personen, die für eine Triplett-Therapie nicht geeignet sind und mindestens vier Vortherapien erhalten haben)
  • Carfilzomib in Kombination mit Dexamethason
  • Panobinostat in Kombination mit Bortezomib und Dexamethason (nur für Personen, die mindestens vier Vortherapien erhalten haben)
  • Bortezomib in Kombination mit pegyliertem liposomalen Doxorubicin (nur für mind. doppelt-refraktäre Personen, die für eine Triplett-Therapie nicht geeignet sind und mindestens vier Vortherapien erhalten haben)
  • Bortezomib in Kombination mit Dexamethason (nur für mind. doppelt-refraktäre Personen, die für eine Triplett-Therapie nicht geeignet sind und mindestens vier Vortherapien erhalten haben)
  • Daratumumab-Monotherapie (nur für mind. dreifach refraktäre Personen, die für eine Triplett- oder Dublett-Therapie nicht geeignet sind und mindestens vier Vortherapien erhalten haben)
  • Cyclophosphamid als Monotherapie oder in Kombination mit Dexamethason (nur für mind. dreifach refraktäre Personen, die für eine Triplett- oder Dublett-Therapie nicht geeignet sind und mindestens vier Vortherapien erhalten haben)
  • Melphalan als Monotherapie oder in Kombination mit Prednisolon oder Prednison (nur für mind. dreifach refraktäre Personen, die für eine Triplett- oder Dublett-Therapie nicht geeignet sind und mindestens vier Vortherapien erhalten haben)
  • Hochdosistherapie mit autologer Stammzelltransplantation (nur für Personen nach 1 Vortherapie, die für eine autologe Stammzelltransplantation geeignet sind; nach Erreichen einer Remission)
  • Hochdosistherapie mit allogener Stammzelltransplantation (nur für Personen nach 1 Vortherapie, die für eine allogene Stammzelltransplantation geeignet sind; nach Erreichen einer Remission)

unter Berücksichtigung des Allgemeinzustandes, der in den vorherigen Therapien eingesetzten Wirkstoffe und Wirkstoffkombinationen sowie der Art und Dauer des Ansprechens auf die jeweiligen vorherigen Therapien und der Eignung für eine Stammzelltransplantation.

Stand der Information: Januar 2025

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 03.03.2025 veröffentlicht:

• Nutzenbewertung IQWiG(PDF 1,45 MB)
• Benennung Kombinationen – Entwurf für Stellungnahmeverfahren(PDF 250,57 kB)

Stellungnahmen

Die mündliche Anhörung fand am 07.04.2025 statt.

Wortprotokoll(PDF 239,42 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren