Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor)

Steckbrief

Wirkstoff: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
Handelsname: Kaftrio
Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Orphan Drug: ja

Fristen

Beginn des Verfahrens: 01.12.2023
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.03.2024
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.03.2024
Beschlussfassung: 16.05.2024
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-01-12-D-1019)

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 6,01 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio)

Kaftrio-Granulat wird als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei pädiatrischen Patienten von 2 bis unter 6 Jahren angewendet, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen

Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Beschluss vom 16.05.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation))

Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 140,97 kB) zur mündlichen Anhörung.

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor(PDF 232,64 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation))

Beschlussdatum: 16.05.2024
Inkrafttreten: 16.05.2024
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 03.07.2024 B5

Details zu diesem Beschluss

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (PDF 804,30 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with ivacaftor, from 2 to ≤ 5 years (heterozygous for F508del and gating mutation))

Date of resolution: 16/05/2024
Entry into force: 16/05/2024