Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Steckbrief
- Wirkstoff: Pegunigalsidase alfa
- Handelsname: Elfabrio
- Therapeutisches Gebiet: Morbus Fabry (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Chiesi GmbH
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.10.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.01.2024
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.01.2024
- Beschlussfassung: 21.03.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-10-01-D-975)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)
Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
- Beschluss vom 21.03.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.01.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.01.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 05.02.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 200,60 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Beschlussdatum: 21.03.2024
Inkrafttreten: 21.03.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 30.04.2024 B3
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Pegunigalsidase alfa (Fabry disease)
Date of resolution: 21/03/2024
Entry into force: 21/03/2024
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-10-01-D-975)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)
Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
- Beschluss vom 21.03.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.01.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.01.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 05.02.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 200,60 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Beschlussdatum: 21.03.2024
Inkrafttreten: 21.03.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 30.04.2024 B3
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Pegunigalsidase alfa (Fabry disease)
Date of resolution: 21/03/2024
Entry into force: 21/03/2024