Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Pegunigalsidase alfa
  • Handelsname: Elfabrio
  • Therapeutisches Gebiet: Morbus Fabry (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Chiesi GmbH

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.10.2023
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.01.2024
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.01.2024
  • Beschlussfassung: 21.03.2024
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-10-01-D-975)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)

Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.01.2024 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 05.02.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 200,60 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)

Beschlussdatum: 21.03.2024
Inkrafttreten: 21.03.2024
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 30.04.2024 B3

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Pegunigalsidase alfa (Fabry disease)

Date of resolution: 21/03/2024
Entry into force: 21/03/2024

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-10-01-D-975)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)

Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.01.2024 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.01.2024 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 05.02.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 200,60 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)

Beschlussdatum: 21.03.2024
Inkrafttreten: 21.03.2024
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 30.04.2024 B3

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Pegunigalsidase alfa (Fabry disease)

Date of resolution: 21/03/2024
Entry into force: 21/03/2024