Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Beschränkung der Versorgungsbefugnis:
Valoctocogen Roxaparvovec – Hämophilie A
Steckbrief
- Wirkstoff: Valoctocogen Roxaparvovec
- Handelsname: Roctavian
- Indikation: Hämophilie A
- Pharmazeutischer Unternehmer: BioMarin International Ltd.
- AbD-Nummer: 2020-AbD-002
- Status: Datenerhebung laufend
Fristen
- Beginn des Beratungsverfahrens: 03.02.2022
- Abgabefrist IQWiG-Konzept: 30.09.2022
- Einreichung Studienunterlagen (SAP/SP): 02.07.2023, 26.04.2024
- Beginn der AbD: 30.08.2024
- Überprüfungszeitpunkte: 02.03.2025, 02.03.2026, 30.08.2027, 02.03.2029
- Erneute Nutzenbewertung: 02.11.2029
- Nutzenbewertung nach § 35a SGB V: Valoctocogen Roxaparvovec
- Studienseite: Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®)
- ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie: Anlage IV: Gentherapeutika bei Hämophilie
Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen
Einleitung des Verfahrens zur Forderung einer AbD und von Auswertungen
Beschlussdatum: 03.02.2022
Inkrafttreten: mit Beschlussdatum
Forderung einer AbD und von Auswertungen
Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 22.03.2023 B6
Zusammenfassende Dokumentation ausgetauscht am 12.06.2023.
Geändert durch einen Beschluss vom 21.09.2023 und durch einen Beschluss vom 19.09.2024.
Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen
Beschlussdatum: 21.09.2023
Inkrafttreten: 21.09.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 18.10.2023 B3
Ändert den Beschluss vom 02.02.2023 und wurde geändert durch einen Beschluss vom 19.09.2024.
Erste Überprüfung Studienprotokoll und Statistischer Analyseplan
Beschlussdatum: 21.09.2023
Inkrafttreten: 21.09.2023
Zweite Überprüfung Studienprotokoll und Statistischer Analyseplan
Beschlussdatum: 18.07.2024
Inkrafttreten: 18.07.2024
Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen
Beschlussdatum: 19.09.2024
Inkrafttreten: 19.09.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 28.10.2024 B3
Ändert den Beschluss vom 02.02.2023 und den Beschluss vom 21.09.2023.
Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Beschlussdatum: 08.11.2022
Inkrafttreten: mit Beschlussdatum
Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 28.02.2023 B4
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Requirement of Routine Practice Data Collection and Evaluations
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogen roxaparvovec (Severe Haemophilia A); Requirement of Routine Practice Data Collection and Evaluations
Date of resolution: 02/02/2023
Entry into force: 02/02/2023
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogen roxaparvovec (severe haemophilia A) – Submission of Study Protocol and Statistical Analysis Plan
Date of resolution: 21/09/2023
Entry into force: 21/09/2023
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogene roxaparvovec (haemophilia A) – Review of study protocol and statistical analysis plan and start of RPDC
Date of resolution: 18/07/2024
Entry into force: 18/07/2024